Ocuphire Pharma, Inc. a annoncé l'issue positive d'une réunion de fin de phase 2 (EOP2) avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, soutenant l'avancement de l'APX3330 oral pour le traitement de la rétinopathie diabétique (RD) dans des études de phase 3 basées sur l'essai de phase 2 ZETA-1 récemment achevé. Les résultats de l'essai ZETA-1 de phase 2 démontrent que l'APX3330 oral a le potentiel de ralentir ou de prévenir la progression cliniquement significative de la rétinopathie diabétique, telle que mesurée par le pourcentage de sujets présentant une aggravation en 3 étapes sur une échelle binoculaire de gravité de la rétinopathie diabétique (DRSS), ce qui constituera le critère d'évaluation principal de la phase 3. Comme le recommande la FDA, Ocuphire prévoit de soumettre une évaluation spéciale du protocole afin de convenir du protocole d'essai clinique et du plan d'analyse statistique pour les essais de phase 3 et partagera des détails sur les paramètres de conception de l'étude et le calendrier prévu une fois l'accord conclu avec la FDA.

La réunion EOP2 s'est appuyée sur les résultats de l'essai de phase 2 ZETA-1 précédemment achevé. Grâce à un double mécanisme d'action novateur, APX3330 bloque les voies en aval régulées par Ref-1 - qui impliquent l'angiogenèse (VEGF) et l'inflammation (NFkB) - afin de réduire l'activation anormale des voies de l'angiogenèse et de l'inflammation qui sont impliquées dans plusieurs maladies oculaires, y compris la RD, l'OMD et la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA). L'APX3330 a montré un profil de sécurité et de tolérabilité favorable dans 12 essais cliniques menés sur des sujets sains, atteints d'hépatite, de cancer et de diabète.