Prime Medicine, Inc. a présenté de nouvelles données précliniques démontrant la capacité des éditeurs Prime à corriger efficacement et précisément les mutations prédominantes à l'origine de la rétinite pigmentaire autosomique dominante associée à la rhodopsine (RHO adRP). Ces données ont été présentées lors du congrès International Symposium on Retinal Degeneration 2023 (RD2023) à Costa del Sol, en Espagne. La RHO adRP est une maladie héréditaire rare de la rétine qui entraîne une perte progressive de la vision au début de l'adolescence, conduisant à la cécité à l'âge adulte en raison de la dégénérescence des photorécepteurs.

Elle résulte de mutations du gène RHO, qui favorise la rhodopsine, le récepteur couplé à la protéine G sensible à la lumière, impliqué dans la phototransduction dans les bâtonnets, un type de photorécepteur, et conduit à la perte progressive des bâtonnets et, par la suite, des cônes dans la rétine. Plus précisément, les données présentées aujourd'hui mettent en évidence la capacité de deux Prime Editors à corriger les mutations prédominantes à l'origine de l'adRP RHO - l'un pour corriger p.P23H, la mutation de RHO la plus courante aux États-Unis, et l'autre pour corriger 18 mutations différentes dans un point chaud de RHO, y compris p.V345L et p.P347L, qui sont les mutations les plus courantes en Europe.