REGENXBIO Inc. a annoncé la publication des résultats de l'étude de phase I/IIa évaluant la sécurité et la tolérabilité d'une dose unique d'ABBV-RGX-314 pour le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA). Les données à deux ans ont été publiées dans TheLancet dans un article intitulé "Gene therapy for neovascular age-related macular degeneration by subretinal delivery of RGX-314 : a phase 1/2a dose-escalation study" (thérapie génique pour la dégénérescence maculaire liée à l'âge néovasculaire par administration sous-rétinienne de RGX-314 : une étude de phase 1/2a à doses croissantes). Ces résultats positifs ont été pris en compte dans les essais pivots en cours d'ABBV-RGX-314, une thérapie génique potentielle unique, pour le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) humide. Les résultats présentés dans The Lancet ont démontré qu'une seule administration d'ABBV-RGX-314 était généralement bien tolérée.

Une acuité visuelle et une épaisseur rétinienne stables ou améliorées ont été observées avec peu ou pas d'injections supplémentaires d'anti-VEGF chez la plupart des patients après deux ans. Les patients ayant reçu des doses thérapeutiques ont montré des niveaux soutenus de protéine ABBV-RGX-314 et une vision et une anatomie rétinienne stables ou améliorées avec peu ou pas d'injections supplémentaires d'anti-VEGF chez la plupart des participants jusqu'à deux ans. REGENXBIO a également publié d'autres données intermédiaires positives issues d'une étude de suivi à long terme d'ABBV-RGX-314, qui confirment que le traitement continue d'être bien toléré et qu'il a un effet durable sur le long terme jusqu'à quatre ans.

ABBV-RGX-314 est actuellement évalué chez des patients atteints de DMLA humide dans le cadre de deux essais pivots appelés ATMOSPHERE® et ASCENT ? Le recrutement est en bonne voie et ces essais devraient permettre de déposer des demandes d'autorisation de mise sur le marché auprès de la Food and Drug Administration américaine et de l'Agence européenne des médicaments entre la fin de l'année 2025 et le premier semestre 2026.