Rocket Pharmaceuticals, Inc. a fait une présentation lors de la 27e réunion annuelle de la Société américaine de thérapie génique et cellulaire (ASGCT). Les mises à jour des données démontrent l'innocuité et l'efficacité continues des études pivots de phase 1/2 de KRESLADI ? (marnetegragene autotemcel) pour le déficit sévère d'adhésion leucocytaire-I (LAD-I) et RP-L102 pour l'anémie de Fanconi (FA), en plus de l'étude de phase 1 de RP-L301 pour le déficit en pyruvate kinase (PKD).

La thérapie génique lentivirale ex-vivo autologue pour les patients pédiatriques présentant un déficit d'adhésion leucocytaire sévère-I présente une efficacité soutenue et un profil d'innocuité bien toléré : La présentation orale comprend des données positives et mises à jour (date limite 24 juillet 2023) des études pivotales mondiales de phase 1/2 démontrant l'efficacité et l'innocuité soutenues de KRESLADITM de 18 à 45 mois de suivi pour les neuf patients atteints d'un déficit sévère d'adhésion aux leucocytes. On a observé un taux de survie de 100 % en l'absence d'une TCSH allogénique au moins 18 mois après la perfusion chez les neuf patients ; tous les patients recrutés à moins de 12 mois ont dépassé les 24 mois sans TCSH. Tous les critères d'évaluation primaires et secondaires ont été atteints, y compris la correction génétique et phénotypique durable. Par rapport à l'historique avant traitement, les données ont montré une diminution substantielle de l'incidence des infections importantes nécessitant une hospitalisation ou l'administration d'antimicrobiens par voie intraveineuse, ainsi que des preuves de la résolution des lésions cutanées et parodontales liées à la LAD-I et de la restauration des capacités de réparation des plaies.

KRESLADITM a été bien toléré par tous les patients et aucun événement indésirable grave lié au médicament n'a été signalé à ce jour. Les événements indésirables liés à d'autres procédures de l'étude, y compris le conditionnement au busulfan, ont déjà été divulgués et sont conformes aux profils d'innocuité de ces agents et procédures. Aucun cas de défaillance du greffon ou de greffe autologue contre la maladie de l'hôte (GvHD) n'a été rapporté.

Sur la base des données positives d'efficacité et d'innocuité issues des études pivotales mondiales de KRESLADITM pour le traitement de la LAD-I sévère, la demande de licence biologique (BLA) a été acceptée pour examen par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, qui a fixé la date cible de la nouvelle loi sur les frais d'utilisation des médicaments d'ordonnance (PDUFA) au 30 juin 2024. La présentation orale inclut des données positives et actualisées (cut-off 5 février 2024) de l'étude de phase 1 de deux patients adultes atteints de PKD et traités avec RP-L301 suivis jusqu'à 36 mois et de deux patients pédiatriques suivis jusqu'à 12 mois.