StemRIM Inc. a annoncé qu'un article de recherche résumant les résultats d'une recherche collaborative sur le développement d'une thérapie génique à base de cellules souches pour l'épidermolyse bulleuse (code de développement ; PJ5), menée en partenariat avec l'Université d'Osaka, a été publié dans le Journal of Investigative Dermatology (JID), le journal officiel de la Society for Investigative Dermatology aux États-Unis. Le titre de cet article de recherche est "Gene-modified blister fluid-derived mesenchymal stromal cells for treating recessive dystrophic epidermolysis bullOS" (cellules stromales mésenchymateuses dérivées du liquide vésiculaire modifiées génétiquement pour traiter l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive). Basée sur le développement d'une nouvelle technique pour isoler et cultiver des cellules souches mésenchymateuses à partir du liquide vésiculaire de patients atteints d'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive sévère, qui présentent une déficience en collagène de type VII, l'étude rapporte l'introduction du gène du collagène de type VII dans les cellules stromales mésenchymateuses dérivées du liquide vésiculaire du patient et la transplantation subséquente de ces cellules dans la peau du patient.

Cette approche vise à mettre au point un traitement curatif de l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive, une maladie pour laquelle il n'existe actuellement aucune thérapie efficace. Ce résultat de recherche représente une étape importante vers l'application pratique de la thérapie génique des cellules souches et devrait accélérer la recherche et le développement d'un traitement curatif de l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive. En outre, comme annoncé dans l'" Avis de participation en tant que société de recherche collaborative au projet d'offre publique de l'AMED 'FY 2022 Research for Practical Application of Intractable Diseases' " daté du 5 avril 2022, in partenaire de recherche conjoint japonais (Université d'Osaka) a reçu un financement pour les dépenses liées à l'essai clinique de la part de l'Agence japonaise pour la recherche médicale et le développement (AMED).

Les préparatifs de l'essai clinique sont actuellement en cours à l'université d'Osaka.