Viridian Therapeutics, Inc. a annoncé que le premier patient a été recruté dans son essai de phase 3 THRIVE, qui évalue l'efficacité et la sécurité de l'agent expérimental VRDN-001 chez les patients souffrant d'une maladie thyroïdienne active (TED). L'essai mondial de phase 3 THRIVE sera mené dans environ 50 centres en Amérique du Nord et en Europe. L'essai de phase 3 THRIVE est une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à laquelle participeront environ 120 patients atteints de TED active. Les participants à l'étude seront répartis au hasard 1:1:1 entre trois bras : VRDN-001 10 milligrammes par kilogramme administré une fois toutes les trois semaines pendant huit cycles, un traitement accéléré de VRDN-001 10 milligrammes par kilogramme administré une fois toutes les trois semaines pendant cinq cycles, et un bras placebo. Le critère primaire d'efficacité de THRIVE est le taux de répondeurs au proptosis (gonflement des yeux), défini comme la proportion de patients qui obtiennent une réduction du proptosis d'au moins 2 millimètres par rapport à la ligne de base à la semaine 24. Les critères d'évaluation secondaires comprennent le taux de réponse global, la modification de la proptose mesurée par exophtalmomètre et par imagerie par résonance magnétique (IRM), la modification du score d'activité clinique et le taux de résolution de la diplopie. Après la semaine 24, les participants à l'essai peuvent être transférés dans une étude d'extension ouverte, suivie d'une étude de registre à plus long terme. La société prévoit également un deuxième essai mondial de phase 3 chez les patients atteints de TED chronique, appelé THRIVE-2. Les essais de phase 3 THRIVE et THRIVE-2 soutiendront l'enregistrement auprès des autorités sanitaires mondiales en vue d'une autorisation de mise sur le marché dans le TED actif et chronique.
Le VRDN-001 est un traitement expérimental dont l'utilisation n'est approuvée dans aucun pays.