Adverum Biotechnologies, Inc. a annoncé des données préliminaires de sécurité et d'efficacité de l'essai de phase 2 LUNA en cours chez des patients atteints de dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA). Ces données seront présentées par le Dr Arshad Khanani lors de la 47e réunion annuelle de la Macula Society. La présentation intitulée "Ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec) Intravitreal Gene Therapy for Neovascular Age-Related Macular Degeneration" (Thérapie génique intravitréenne pour la dégénérescence maculaire néovasculaire liée à l'âge) : Résultats préliminaires de l'étude de phase 2 LUNA", est prévue à 10 h 56 (heure de l'Est).

Résultats visuels (BCVA) et anatomiques (CST) : L'acuité visuelle a été maintenue aux deux niveaux de dose - changement moyen de la BCVA entre le début de l'étude et la dernière visite (IC à 95 %) : 2E11 : -1,7 (-4,5, 1,2) ; 6E10 : +0,5 (-2,2, 3,3) ; les critères d'évaluation anatomiques ont été maintenus aux deux niveaux de dose - changement moyen du CST (mm) entre le début de l'étude et la dernière visite ; 2E11 : -16,4 (-31,5, -1,3) ; 6E10 : -7,9 (-30,9, 15.0) ; Dans une analyse de sous-groupe de patients ayant une CST de base plus élevée, une plus grande réduction de la CST a été démontrée, indiquant le potentiel d'efficacité robuste de la thérapie génique Ixo-vec ; Sécurité ; Les données préliminaires suggèrent que l'optimisation de la prophylaxie par corticostéroïdes aux doses 2E11 et 6E10 semble entraîner une amélioration des profils inflammatoires dans l'étude LUNA par rapport aux résultats de l'étude OPTIC. Ixo-vec a été généralement bien toléré et, lorsqu'elle était présente, l'inflammation intraoculaire répondait aux corticostéroïdes locaux. Aucun événement indésirable grave lié à Ixo-vec n'a été signalé.

L'analyse intermédiaire à 26 semaines de LUNA est attendue pour la mi-2024 ; les interactions réglementaires formelles et informelles avec la FDA et l'EMA se poursuivent ; le lancement de l'essai de phase 3 est attendu pour le premier semestre 25.