BioLineRx Ltd. a annoncé que le premier patient a été traité dans le cadre de l'essai clinique de phase 1 évaluant le motixafortide en monothérapie et en association avec le natalizumab pour la mobilisation des cellules souches hématopoïétiques (CSH) CD34+ pour les thérapies géniques dans la drépanocytose (SCD). L'essai de preuve de concept, qui prévoit de recruter cinq patients atteints de drépanocytose, est mené en collaboration avec la Washington University School of Medicine à St. Louis et évaluera la sécurité et la tolérabilité des deux schémas.

Les thérapies géniques approuvées reposent sur la collecte de quantités importantes de cellules souches hématopoïétiques CD34+ pour permettre la fabrication thérapeutique et le stockage de secours. Cependant, les schémas de mobilisation disponibles peuvent ne pas produire de manière fiable les nombres souhaités de CSH pour la thérapie génique, et l'agent de mobilisation commun G-CSF est contre-indiqué chez les patients atteints de DSC. Les difficultés à obtenir les quantités cibles de CSH peuvent prolonger les parcours de traitement des patients et augmenter le fardeau des patients et des soignants.

Les premières données de cette étude sont attendues pour le second semestre 2024. Le motixafortide, le principal candidat thérapeutique de BioLineRx, a été approuvé par la Food & Drug Administration (FDA) des États-Unis en septembre 2023, en association avec le filgrastim (G-CSF), pour mobiliser les cellules souches hématopoïétiques en vue d'un prélèvement et d'une transplantation autologue ultérieure chez les patients atteints de myélome multiple, sous le nom de marque APHEXDA.