BrainStorm Cell Therapeutics Inc. a annoncé qu'il avait soumis une demande d'évaluation de protocole spécial (SPA) à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour une étude de phase 3b de NurOwn, son traitement expérimental de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Cette demande fait suite à une réunion en personne que BrainStorm a tenue avec la FDA en décembre 2023. Les interactions qui ont conduit à cette soumission ont fourni des conseils sur l'avancement de l'essai de phase 3b prévu.

La participation à un programme de SPA permettrait à BrainStorm de parvenir à un consensus avec la FDA sur la conception de son essai clinique, y compris l'analyse statistique proposée, avant que l'étude ne soit lancée. Cela permettrait de s'assurer que l'étude sera considérée comme adéquate pour soutenir une future évaluation de commercialisation. Une évaluation spéciale du protocole (Special Protocol Assessment, SPA) est une procédure par laquelle les développeurs de médicaments peuvent demander à rencontrer la FDA pour parvenir à un accord sur la conception et la taille de certains essais cliniques afin de déterminer s'ils répondent de manière adéquate aux exigences scientifiques et réglementaires d'une étude susceptible de soutenir une autorisation de mise sur le marché.

Un accord SPA indique que la FDA approuve l'adéquation et l'acceptabilité d'éléments critiques spécifiques de la conception globale du protocole d'une étude destinée à étayer une future demande de mise sur le marché. Ces éléments sont essentiels pour garantir que l'essai mené dans le cadre du protocole puisse être considéré comme une étude adéquate et bien contrôlée susceptible d'étayer une autorisation de mise sur le marché. Le retour d'information sur ces questions est le plus utile aux entreprises pour planifier leur stratégie de développement en phase finale.

Un accord de SPA ne signifie pas que la FDA approuve tous les détails du protocole. La plateforme technologique NurOwn® ? (cellules autologues MSC-NTF) représente une approche thérapeutique expérimentale prometteuse pour cibler les voies pathologiques importantes dans les troubles neurodégénératifs.

Le programme clinique NurOwn a permis d'obtenir des informations précieuses sur la pathologie de la SLA, ainsi que sur la progression et le traitement de la maladie. Depuis la lecture initiale de la phase 3, BrainStorm a partagé l'ensemble des données par le biais d'une analyse rigoureuse évaluée par des pairs, y compris : la quantification de l'effet plancher, qui avait été noté, mais jamais exploré en profondeur ; l'évaluation de multiples biomarqueurs pré-spécifiés, recueillis à sept points différents sur 20 semaines pendant l'essai, permettant une vue longitudinale ; et l'analyse des données génétiques, qui représente l'un des premiers essais de la SLA à invoquer prospectivement l'analyse pharmacogénomique des résultats cliniques, offrant une grande promesse pour le développement de futurs traitements de la SLA.