Cumberland Pharmaceuticals Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a autorisé la demande de nouveau médicament de recherche (IND) pour une étude de phase II chez des patients atteints de fibrose pulmonaire idiopathique, la forme la plus courante de maladie pulmonaire interstitielle fibrosante progressive. En conséquence, Cumberland lancera son essai FIGHTING FIBROSIS conçu pour recruter 128 patients dans plus de 20 centres médicaux d'excellence à travers les États-Unis. La fibrose pulmonaire idiopathique (FPI) est le programme clinique le plus récent dans le pipeline de la première nouvelle entité chimique de Cumberland : l'ifétroban - un antagoniste puissant et sélectif des récepteurs du thromboxane. La société a conçu un essai clinique de phase II pour étudier l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de l'ifétroban par voie orale chez les patients atteints de FPI.

Des études récentes ont montré que l'ifétroban peut à la fois prévenir et améliorer la résolution de la fibrose pulmonaire dans plusieurs modèles précliniques. Cumberland a déjà reçu l'autorisation de la FDA pour plusieurs indications, notamment la sclérose systémique et la dystrophie musculaire de Duchenne. Les études cliniques de phase II chez les patients atteints de ces maladies sont en cours.

L'essai clinique FIGHTING FIBROSis est une étude de phase II multicentrique, en double aveugle, contrôlée par placebo chez des patients atteints de FPI. L'étude portera sur l'innocuité et l'efficacité de l'ifétroban oral administré une fois par jour pendant 52 semaines. Les sujets seront randomisés en bloc en fonction du traitement de fond (pirfénidone ou nintedanib) et assignés à l'un des deux groupes de traitement, ifétroban ou placebo, à la dose de 250 mg par jour.

La fibrose pulmonaire idiopathique (FPI) est une maladie pulmonaire interstitielle progressive caractérisée par une inflammation et une fibrose des poumons, entraînant un déclin rapide de la fonction pulmonaire et une réduction de la survie dans les 5 ans suivant le diagnostic. La FPI est la forme la plus courante de maladie pulmonaire interstitielle et on estime qu'elle touche jusqu'à 2 millions de personnes dans le monde. Bien que les thérapies antifibrotiques approuvées par la FDA aient montré leur efficacité pour ralentir la progression de la maladie, il n'existe aucun traitement approuvé qui permette d'arrêter efficacement la progression de la maladie et d'améliorer les symptômes des patients. Il existe donc un besoin non satisfait d'identifier des traitements supplémentaires qui apportent un bénéfice et constituent des alternatives aux thérapies existantes.