Freeline Therapeutics Holdings plc a annoncé que de nouvelles données cliniques issues de l'essai de phase 1/2 GALILEO-1 en cours sur FLT201, son candidat de thérapie génique par virus adéno-associé (AAV) pour la maladie de Gaucher, montrent une réduction substantielle des niveaux de glucosylsphingosine (lyso-Gb1) dans le sang du premier patient traité par FLT201. La lyso-Gb1 est un biomarqueur bien établi de la réponse clinique dans la maladie de Gaucher, les réductions de lyso-Gb1 étant corrélées à des résultats cliniques positifs. Ces données font l'objet d'une présentation orale lors du 30e congrès annuel de l'European Society of Gene & Cell Therapy (ESGCT), qui se tient à Bruxelles, en Belgique. La présentation orale à l'ESGCT s'appuie sur les données cliniques initiales récemment communiquées par les deux premiers patients traités avec FLT201, qui ont démontré leur efficacité dans le traitement de la maladie.
traités par FLT201, qui ont démontré un profil d'innocuité et de tolérabilité favorable, de fortes augmentations des niveaux plasmatiques de glucocérébrosidase (GCase), l'enzyme déficiente chez les personnes atteintes de la maladie de Gaucher, et une normalisation de l'activité cellulaire de la GCase. Le déficit en GCase dans la maladie de Gaucher entraîne une accumulation de substrats nocifs, le glucosylcéramide (Gb-1) et le lyso-Gb1, provoquant des symptômes tels que l'hypertrophie de la rate et du foie, une faible numération sanguine, des douleurs osseuses et une réduction de la fonction pulmonaire. FLT201 est une thérapie génique potentielle, la première et la meilleure de sa catégorie pour la maladie de Gaucher, a déclaré Pamela Foulds, M.D., Chief Medical Officer de Freelines,
chef du service médical de Freelines. Il est conçu pour fournir un apport continu de l'enzyme manquante chez les personnes atteintes de la maladie de Gaucher et pour fournir une version à action prolongée de cette enzyme, dans le but d'introduire l'enzyme dans tous les tissus affectés par la maladie et d'augmenter le temps pendant lequel l'enzyme se trouve dans ces tissus pour faire son travail d'élimination des substrats nocifs. Les données cliniques recueillies à ce jour nous indiquent que la molécule FLT201 exprime des niveaux élevés de GCase
dans le plasma, qui est ensuite absorbée par les cellules et qui apparaît maintenant.