Savara Inc. a annoncé la fin du recrutement pour l'essai pivot de phase 3 IMPALA-2. Au total, 164 patients ont été randomisés. L'objectif de l'essai était de 160 patients.

La société prévoit de communiquer les résultats principaux d'ici la fin du deuxième trimestre 2024. IMPALA-2 est un essai clinique mondial de 48 semaines, contrôlé par placebo, évaluant le molgramostim, un nouveau produit biologique inhalé, pour le traitement de la PAPA, une maladie pulmonaire rare pour laquelle il n'existe aucun traitement pharmacologique approuvé. En décembre 2019, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé au molgramostim la désignation de thérapie innovante pour l'aPAP sur la base des données de la période de traitement en double aveugle de l'essai clinique de phase 2/3 IMPALA.

Le lancement de l'essai IMPALA-2 a été fondé sur les résultats de l'essai IMPALA qui ont été publiés dans le New England Journal of Medicine en septembre 2020. En 2022, l'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) a accordé la désignation de médicament innovant prometteur (PIM) et la désignation de passeport innovant au molgramostim pour le traitement de l'aP AP. À propos de l'essai IMPALA-2 L'essai IMPALA-2 est un essai clinique pivot mondial de phase 3, d'une durée de 48 semaines, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, conçu pour comparer l'efficacité et l'innocuité du molgramostim 300 µg administré une fois par jour par inhalation avec un placebo équivalent chez des patients souffrant d'aPAP.

L'essai est mené sur environ 50 sites d'essais cliniques dans 18 pays d'Amérique du Nord, d'Europe, du Japon, de Corée du Sud et d'Australie. La principale variable d'efficacité est le changement par rapport à la ligne de base de la capacité de diffusion du monoxyde de carbone (DLCO), une mesure de l'échange gazeux. Trois variables d'efficacité secondaires évaluent les mesures cliniques du bénéfice direct pour le patient : le questionnaire respiratoire de St.

George's Respiratory Questionnaire (SGRQ), le score de la composante activité du SGRQ et la capacité d'exercice sur tapis roulant.