Soleno Therapeutics, Inc. (oSolenoo) a annoncé que les résultats de l'essai de phase 3 DESTINY PWS (C601) de la société, précédemment achevé, portant sur les comprimés de DCCR (diazoxide choline) à libération prolongée pour le traitement du syndrome de Prader-Willi (SPW) ont été publiés dans une revue évaluée par des pairs. L'article, intitulé "oDiazoxide Choline Extended-Release Tablet in People with Prader-Willi Syndrome : A Double-Blind Placebo-Controlled Trial,o a été publié dans The Journal of Clinical Endocrinology and Metabolism (JCEM). L'Association américaine du syndrome de Prader-Willi estime que le SPW concerne une naissance vivante sur 15 000 aux États-Unis. Le symptôme caractéristique de ce trouble est l'hyperphagie, une sensation chronique de faim insatiable qui diminue gravement la qualité de vie des patients atteints du SPW et de leur famille.

Les autres caractéristiques du SPW comprennent des problèmes de comportement, des déficiences cognitives, un faible tonus musculaire, une petite taille (lorsqu'elle n'est pas traitée par l'hormone de croissance), l'accumulation d'un excès de graisse corporelle, des retards de développement et un développement sexuel incomplet. L'hyperphagie peut entraîner des morbidités importantes (par exemple, obésité, diabète, maladies cardiovasculaires) et la mortalité (par exemple, rupture d'estomac, étouffement, mort accidentelle due au comportement de recherche de nourriture). Dans une enquête mondiale menée par la Foundation for Prader-Willi Research, 96,5 % des répondants (parents et soignants) ont classé l'hyperphagie et 92,9 % la composition corporelle comme le symptôme le plus important ou très important à soulager par un nouveau médicament.

Il n'existe actuellement aucune thérapie approuvée pour traiter l'hyperphagie/l'appétit, le métabolisme, la fonction cognitive ou les aspects comportementaux de ce trouble. Le diazoxide choline a reçu la désignation de médicament orphelin pour le traitement du SPW aux États-Unis et dans l'Union européenne, et la désignation Fast Track aux États-Unis. Le DCCR est une nouvelle forme posologique exclusive à libération prolongée contenant le sel cristallin du diazoxide et est administré une fois par jour. La molécule mère, le diazoxide, est utilisée depuis des décennies chez des milliers de patients pour quelques maladies rares chez les nouveau-nés, les nourrissons, les enfants et les adultes, mais son utilisation n'a pas été approuvée pour le SPW.

Soleno a conçu et établi une protection par brevet étendue sur l'utilisation thérapeutique du diazoxide et du DCCR chez les patients atteints du SPW. Le programme de développement du DCCR est soutenu par les données de cinq études cliniques de phase 1 achevées chez des volontaires sains et de trois études cliniques de phase 2 achevées, dont une chez des patients atteints du SPW. Dans l'étude de phase 3 sur le SPW, le DCCR s'est révélé prometteur dans le traitement de l'hyperphagie, le symptôme caractéristique du SPW, ainsi que de plusieurs autres symptômes tels que les comportements agressifs/destructifs, la masse graisseuse et d'autres paramètres métaboliques.