Soleno Therapeutics, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des Etats-Unis a accordé au diazoxide choline la désignation de thérapie innovante pour le traitement des adultes et des enfants âgés de 4 ans et plus atteints du syndrome de Prader-Willi (SPW) confirmé génétiquement et souffrant d'hyperphagie. La désignation reflète la détermination de l'Agence selon laquelle, sur la base d'une évaluation des données préliminaires du programme de développement clinique de phase 3, le diazoxide choline peut démontrer une amélioration substantielle sur un ou des critères d'évaluation cliniquement significatifs par rapport aux thérapies disponibles. La désignation par la FDA d'une thérapie innovante (Breakthrough Therapy Designation) vise à accélérer le développement et l'examen aux États-Unis de médicaments destinés à traiter une affection grave, lorsque des données cliniques préliminaires indiquent que le médicament peut apporter une amélioration substantielle par rapport aux thérapies disponibles sur un ou plusieurs critères d'évaluation cliniquement significatifs.

Avec la désignation de thérapie innovante, la FDA fournit des conseils intensifs et un engagement organisationnel impliquant les cadres supérieurs dans un examen proactif, collaboratif et interdisciplinaire, et peut également permettre un examen prioritaire et d'autres actions pour accélérer l'examen. Le diazoxide choline a reçu la désignation de médicament orphelin pour le SPW aux États-Unis et dans l'Union européenne, ainsi que la désignation Fast Track aux États-Unis.