Soleno Therapeutics, Inc. a fourni une mise à jour suite aux récentes communications avec la Food and Drug Administration (FDA) américaine concernant le développement de comprimés à libération prolongée de DCCR (diazoxide choline) à prise unique quotidienne pour le traitement du syndrome de Prader-Willi (SPW). À la suite d'une récente réunion, la FDA a reconnu que les données d'une phase de retrait randomisée proposée de l'étude C602 auraient le potentiel de répondre à ses préoccupations concernant l'adéquation des données d'efficacité globale à l'appui d'une soumission de demande de nouveau médicament (NDA) pour le DCCR. Plus tôt dans l'année 2022, Soleno a soumis une proposition visant à ajouter une période de retrait randomisée à l'étude C602 afin d'obtenir les données contrôlées supplémentaires demandées par la FDA pour soutenir une NDA.

Cette phase de retrait randomisée serait composée uniquement de participants actuellement inscrits à l'étude C602 et n'inclurait aucun nouveau patient. La société continue de travailler en collaboration avec la FDA pour finaliser les détails spécifiques de la conception de l'étude et prévoit de lancer la période de retrait randomisé au cours du trimestre actuel, avec des données de premier plan attendues au premier trimestre 2023. L'étude C602 est une étude d'extension ouverte composée de patients ayant terminé DESTINY PWS, une étude internationale multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, sur le DCCR.

Le protocole de l'étude C602 a été modifié pour inclure une période de retrait randomisée.