Vigil Neuroscience, Inc. a annoncé des données intermédiaires positives de l'essai clinique de phase 2 IGNITE de la société, portant sur la leucoencéphalopathie adulte avec sphéroïdes axonaux et glie pigmentée (ALSP). Les données intermédiaires, qui concernent les six premiers patients après six mois de traitement avec 20 mg/kg d'iluzanebart (anciennement appelé VGL101), confirment le profil favorable de sécurité et de tolérabilité observé précédemment chez les volontaires sains. La Société a également présenté les résultats de son étude d'histoire naturelle en cours, ILLUMINATE, qui a continué à fournir des informations cruciales sur les biomarqueurs IRM et NfL et soutient le récepteur soluble du facteur 1 de stimulation des colonies (sCSF1R) en tant que biomarqueur clé potentiel de la pathologie de la maladie d'ALSP.

Principales mises à jour de l'étude ILLUMINATE sur l'histoire naturelle : les niveaux de sCSF1R et de NfL sont remarquablement altérés dans la maladie de Steinert, ce qui confirme l'hypothèse selon laquelle il s'agit de biomarqueurs clés de la pathologie de la maladie. À propos de l'essai clinique de phase 2 IGNITE : IGNITE est un essai mondial de phase 2, ouvert, de preuve de concept, évaluant l'iluzanebart chez environ 15 patients atteints d'ALSP symptomatique et présentant une mutation confirmée du gène CSF1R.