X4 Pharmaceuticals a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté de déposer la demande de nouveau médicament (NDA) de la société pour le mavorixafor oral à prise unique quotidienne pour le traitement des personnes âgées de 12 ans et plus atteintes du syndrome WHIM (Warts, Hypogammaglobulinemia, Infections, and Myelokathexis), une immunodéficience primaire rare. La FDA a accordé un examen prioritaire à la NDA du mavorixafor, fixant un objectif de six mois d'examen à partir de la date d'acceptation et attribuant une date d'action cible du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) au 30 avril 2024. L'acceptation par la FDA de la NDA du mavorixa avec une revue prioritaire représente une nouvelle étape importante vers un traitement potentiel pour les personnes atteintes du syndrome WHIM, une maladie rare pour laquelle il n'existe actuellement aucune thérapie approuvée.

Le mavorixafor est une petite molécule expérimentale antagoniste du récepteur CXCR4, développée en tant que traitement oral à prise unique quotidienne pour le syndrome WHIM et certains troubles neutropéniques chroniques. Pour l'indication du syndrome WHIM, le mavorixafor a reçu la désignation de Breakthrough Therapy, Fast Track Designation et Rare Pediatric Disease (RPD) Designation aux États-Unis, et le statut de médicament orphelin aux États-Unis et dans l'Union européenne. Lorsque la FDA approuve un produit désigné comme maladie pédiatrique rare, le promoteur peut recevoir un bon d'examen prioritaire qui peut être utilisé pour obtenir un examen prioritaire pour une demande ultérieure ou être vendu à un autre promoteur de médicaments.

La NDA est étayée par les résultats de l'essai clinique pivot mondial de phase 3 4WHIM portant sur le m flavorixafor oral en prise unique quotidienne chez des personnes atteintes du syndrome WHIM. L'essai 4WHIM a atteint son critère d'évaluation principal, à savoir le temps au-dessus du seuil de la numération absolue des neutrophiles (TAT-ANC) par rapport au placebo (p < 0,0001), un critère d'évaluation secondaire clé, et a été généralement bien toléré au cours de l'essai, aucun événement indésirable grave lié au traitement n'ayant été signalé et aucune interruption n'ayant eu lieu pour des raisons de sécurité.

L'essai clinique de phase 3 4WHIM était une étude multicentrique mondiale, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, conçue pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du mavorixafor oral en prise unique quotidienne chez les personnes atteintes du syndrome WHIM confirmé génétiquement. Une phase d'extension ouverte de l'essai clinique est en cours (NCT03995108). Suite à la réussite d'un essai clinique pivot mondial de phase 3, la société cherche à obtenir l'autorisation de mise sur le marché américain du mavorixafor oral en prise unique quotidienne pour le traitement des personnes âgées de 12 ans et plus atteintes du syndrome de WHIM.

La société planifie également un programme clinique de phase 3 évaluant le mavorixafor dans certains troubles neutropéniques chroniques".