60 Degrees Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a émis des commentaires sur le protocole d'un essai clinique planifié qui étudiera l'utilisation de la tafénoquine dans le traitement de la babésiose. La babésiose, une maladie potentiellement mortelle chez les patients immunodéprimés, est une maladie transmise par les tiques qui émerge régulièrement aux États-Unis. La FDA a formulé des questions et des recommandations qui seront traitées.

Rien dans les commentaires n'exige de la société qu'elle modifie de manière significative la conception ou le protocole de l'essai. La société poursuit les actions préparatoires pour faciliter le début du recrutement des patients plus tard en 2024. La Société a organisé une réunion réglementaire de type C avec la FDA le 17 janvier 2024, au cours de laquelle un synopsis de la version actuelle du protocole de l'étude sur la tafenoquine pour la babésiose a été discuté.

En février 2024, la Société a soumis un protocole complet à la FDA dans le cadre de sa demande d'autorisation de mise sur le marché d'un nouveau médicament de recherche ("IND") pour la malaria, en incorporant les commentaires de la FDA issus de la réunion du 17 janvier 2024. Étant donné que le protocole a été soumis dans le cadre d'une demande d'IND existante (et non d'une nouvelle demande), conformément aux conseils de la FDA, aucun délai de réponse officiel n'a été exigé par la FDA. La FDA a toutefois informé la société en mars 2024 que les commentaires sur ce protocole devaient être fournis avant le 30 avril 2024.

La FDA a fourni ces commentaires le 26 avril 2024. Cette étude est un essai randomisé en double aveugle contrôlé par placebo qui devrait recruter au moins 24 patients aux États-Unis en 2024. Les deux principaux critères d'évaluation de l'étude seront le temps écoulé avant la résolution clinique durable des symptômes de la babésiose et la guérison moléculaire déterminée par un test d'acide nucléique approuvé par la FDA.

L'étude sera menée dans trois hôpitaux du nord-est des États-Unis. L'efficacité et la sécurité des 8-aminoquinolines, une classe de médicaments qui comprend la tafenoquine et la primaquine, pour la prévention et le traitement du paludisme sont bien établies. L'apparition de plusieurs études de cas d'utilisation de la tafénoquine pour la babésiose dans la littérature suggère que le médicament est utilisé à cette fin dans la pratique de la médecine aux États-Unis. La tafénoquine a été approuvée pour la prophylaxie du paludisme en 2018 aux États-Unis sous le nom d'ARAKODA® et en Australie sous le nom de KODATEF®.

Les deux ont été lancés commercialement en 2019 et sont actuellement distribués par des réseaux de grossistes pharmaceutiques dans chaque pays respectif. Ils sont disponibles dans les pharmacies de détail en tant que médicament de prévention du paludisme délivré uniquement sur ordonnance. Selon les Centers for Disease Control and Prevention, la longue demi-vie terminale de la tafénoquine, qui est d'environ 16 jours, peut offrir des avantages potentiels dans le cadre d'une administration moins fréquente pour la prophylaxie du paludisme.

ARAKODA® ne convient pas à tout le monde, et les patients et les prescripteurs doivent prendre connaissance des informations de sécurité importantes ci-dessous. Les personnes qui risquent de contracter le paludisme se voient prescrire ARAKODA® à raison de 2 comprimés de 100 mg une fois par jour pendant trois jours (phase de charge) avant un voyage dans une région du monde où le paludisme est endémique, 2 comprimés de 100 mg une fois par semaine pendant une période allant jusqu'à six mois au cours du voyage, puis 2 comprimés de 100 mg dans la semaine suivant le voyage. Avertissements et précautions Anémie hémolytique : Un test G6PD doit être effectué avant de prescrire ARAKODA® en raison du risque d'anémie hémolytique.

Surveillez les patients pour déceler tout signe ou symptôme d'hémolyse. Déficit en G6PD pendant la grossesse ou l'allaitement : ARAKODA® peut être nocif pour le fœtus s'il est administré à une femme enceinte dont le fœtus présente un déficit en G6PD. ARAKODA® n'est pas recommandé pendant la grossesse.

Un nourrisson présentant un déficit en G6PD peut être exposé à un risque d'anémie hémolytique en cas d'exposition à ARAKODA® par le lait maternel. Vérifiez le statut G6PD du nourrisson avant le début de l'allaitement. Méthémoglobinémie : Des élévations asymptomatiques du taux de méthémoglobine dans le sang ont été observées.

Si des signes ou des symptômes de méthémoglobinémie se manifestent, il faut amorcer le traitement approprié. Effets psychiatriques : Des effets indésirables psychotiques graves ont été observés chez des patients ayant des antécédents de psychose ou de schizophrénie, à des doses différentes de la dose approuvée. En cas de symptômes psychotiques (hallucinations, délires ou désorganisation flagrante de la pensée ou du comportement), il faut envisager d'interrompre le traitement par ARAKODA® et de le faire évaluer par un professionnel de la santé mentale dès que possible.

Réactions d'hypersensibilité : Des réactions d'hypersensibilité graves ont été observées lors de l'administration d'ARAKODA®. En cas de réactions d'hypersensibilité, instaurez un traitement approprié. Effets indésirables retardés : En raison de la longue demi-vie d'ARAKODA® (environ 16 jours), les effets psychiatriques, l'anémie hémolytique, la méthémoglobinémie et les réactions d'hypersensibilité peuvent être retardés dans leur apparition et/ou leur durée.

Effets indésirables : Les effets indésirables les plus fréquents (incidence supérieure ou égale à 1 %) sont les suivants : céphalées, vertiges, douleurs dorsales, diarrhée, nausées, vomissements, augmentation de l'alanine aminotransférase, mal des transports, insomnie, dépression, rêves anormaux et anxiété. Interactions médicamenteusesEviter la co-administration avec des médicaments qui sont des substrats du transporteur de cations organiques 2 (OCT2) ou des transporteurs d'extrusion de drogues multiples et de toxines. Utilisation dans des populations spécifiques:Allaitement : Conseillez aux femmes de ne pas allaiter un enfant déficient en G6PD ou un enfant dont le statut en G6PD est inconnu pendant le traitement et pendant les 3 mois qui suivent la dernière dose d'ARAKODA.