Cynata Therapeutics Limited a confirmé que le premier patient a été recruté et traité dans le cadre de son essai clinique de phase 2 sur le CYP-001 pour le traitement de la maladie aiguë du greffon contre l'hôte (aGvHD) à haut risque. CYP-001 est le produit candidat Cymerus ? de Cynata, dérivé de CSM iPSC[1] pour perfusion intraveineuse, qui a déjà donné des résultats très encourageants en termes d'innocuité et d'efficacité lors d'un essai clinique de phase 1 dans la maladie aiguë du greffon contre l'hôte résistante aux stéroïdes.

La FDA américaine a approuvé une demande de nouveau médicament de recherche (IND) pour CYP-001 et a accordé au produit la désignation de médicament orphelin[4] pour le traitement de l'aGvHD. L'aGvHD est une complication potentiellement mortelle des greffes de moelle osseuse ou d'autres procédures similaires. Elle survient lorsque les cellules immunitaires de la greffe (le greffon) attaquent les tissus du receveur (l'hôte) en les considérant comme "étrangers".

Dans cet essai, CYP-001 est étudié en tant que traitement immuno-modulateur potentiel de l'aGvHD. Cet essai mondial de phase 2 vise à recruter environ 60 patients souffrant d'aGvHD à haut risque, qui seront randomisés pour recevoir soit des stéroïdes plus CYP-001, soit des stéroïdes plus un placebo. Des détails supplémentaires sur l'essai peuvent être trouvés sur clinicaltrials.gov en utilisant l'identifiant NCT05643638.

L'essai a été approuvé pour commencer en Australie, aux États-Unis et en Turquie, et de nombreux centres cliniques dans ces juridictions sont maintenant ouverts au recrutement. Le premier patient a été recruté aux États-Unis.