MyMD Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que sa demande d'autorisation de mise sur le marché d'un nouveau médicament de recherche (IND) pour un essai clinique de phase 2 de MYMD-1 administré par voie orale dans le traitement de la polyarthrite rhumatoïde (PR) a récemment été approuvée par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, et que le lancement de l'essai est prévu pour le premier trimestre 2024. MYMD-1 se distingue par sa facilité d'administration par voie orale et sa sélectivité. Il s'agit d'un inhibiteur du TNF-a conçu à partir d'une petite molécule qui permet au médicament de traverser la barrière hémato-encéphalique pour pénétrer dans le système nerveux central. Lors d'un essai préclinique, MYMD-1 a permis de réduire de manière significative le gonflement et d'autres mesures cliniques de l'arthrite par rapport à Enbrel® (étanercept), un traitement largement utilisé contre la PR.

La gravité de la maladie (score composite total) a été réduite de 47 % avec MYMD-1 (450 mg/kg/jour par voie orale) contre une réduction de 37 % avec l'étanercept (10 mg/kg par injection sous-cutanée). Dans le cadre de cette IND, l'essai clinique de phase 2 du MYMD-1 sera une étude randomisée contrôlée par placebo qui devrait inclure environ 60 patients atteints de polyarthrite rhumatoïde active. Les patients recevront une dose orale de MYMD-1 de 1050 mg.

La polyarthrite rhumatoïde est une maladie inflammatoire chronique systémique qui provoque une inflammation chronique des articulations et touche environ 1,5 million d'Américains. Le coût de la polyarthrite rhumatoïde pour la société, y compris les coûts de santé, la perte d'emploi, les coûts pour les employeurs, le gouvernement et les soignants, ainsi que les coûts associés à la détérioration de la qualité de vie, est estimé à plus de 40 milliards de dollars par an. Développé à l'origine pour les maladies auto-immunes, MYMD-1 a pour objectif principal de ralentir le processus de vieillissement, de prévenir la sarcopénie et la fragilité, et d'allonger la durée de vie en bonne santé.

Parce qu'il peut traverser la barrière hémato-encéphalique et accéder au système nerveux central (SNC), MYMD-1 est également considéré comme un traitement possible des troubles liés au cerveau. Son mécanisme d'action et son efficacité dans des maladies telles que la sclérose en plaques (SEP) et la thyroïdite ont été étudiés dans le cadre de collaborations avec plusieurs institutions universitaires. MYMD-1 a démontré son efficacité dans des études précliniques et cliniques pour réguler le système immunitaire en agissant comme un inhibiteur sélectif du facteur de nécrose tumorale alpha (TNF-a), un moteur de l'inflammation chronique.

Contrairement à d'autres thérapies, ces études ont montré que MYMD-1 bloque sélectivement le TNF-a lorsqu'il est suractivé dans les maladies auto-immunes et les tempêtes de cytokines, mais qu'il ne l'empêche pas de faire son travail normal de première réponse à tout type d'infection modérée courante. La facilité d'administration de MYMD-1 par voie orale est un autre facteur de différenciation par rapport aux inhibiteurs du TNF-a actuellement disponibles, qui doivent tous être administrés par injection ou par perfusion. Aucun inhibiteur du TNF approuvé n'a jamais été administré par voie orale.

En outre, le médicament n'est pas immunosuppresseur et il n'a pas été démontré qu'il provoquait les effets secondaires graves que l'on rencontre fréquemment avec les thérapies traditionnelles qui traitent l'inflammation.