Akari Therapeutics, Plc a annoncé des mises à jour des programmes de développement du nomacopan dans la microangiopathie thrombotique liée à la transplantation de cellules souches hématopoïétiques (HSCT-TMA) chez l'enfant et l'adulte. Akari est en bonne voie pour commencer le recrutement des patients dans l'étude de phase 3 de nomacopan dans la microangiopathie thrombotique liée à une greffe de cellules souches hématopoïétiques pédiatriques, qui devrait produire des données sur la sécurité et l'efficacité en vue d'un dépôt et d'une approbation potentiels auprès des autorités réglementaires. Akari prévoit également de passer à un essai clinique de phase 3 en double aveugle contrôlé par placebo du nomacopan dans l'HSCT-TMA chez l'adulte et d'ouvrir le recrutement en 2024.

L'HSCT-TMA est une complication rare de la greffe de cellules souches, et il s'agit d'un diagnostic clinique basé sur les signes, les symptômes, les antécédents du patient et l'examen physique. Actuellement, il n'existe aucun traitement approuvé pour l'HSCT-TMA et chez les patients qui présentent une maladie grave, le taux de mortalité est d'environ 80 %. Sur les quelque 22 000 greffes de cellules souches hématopoïétiques réalisées chaque année aux États-Unis, environ 7 920 (36 %) donnent lieu à des TMA.

Parmi ces AMM, environ 4 250 concernent des patients à risque standard et 3 700 des patients à risque élevé, dont environ 300 à 400 concernent des enfants et 3 200 à 3 300 des adultes (soit 10 fois la taille de la population de patients pédiatriques). Akari passe à la phase 3 de l'étude ouverte à un seul bras du nomacopan dans l'HSCT-TMA pédiatrique et prévoit de passer à la phase 3 de l'étude en double aveugle contrôlée par placebo du nomacopan dans l'HSCT-TMA adulte en 2023 et 2024, respectivement. Ces avancées vers les essais cliniques de phase 3 ont été soutenues par les données PK/PD d'Akariacos (chez les adultes) et par l'accord de la Food and Drug Administration (FDA) américaine selon lequel la modélisation PK/PD et les prédictions sur le dosage pédiatrique étaient suffisantes pour aller de l'avant.