Akari Therapeutics, Plc a annoncé que la Commission européenne a accordé la désignation de médicament orphelin au nomacopan pour le traitement de la transplantation de cellules souches hématopoïétiques, suite à l'avis positif de l'Agence européenne des médicaments en juin. Akari mène actuellement une étude de phase 3 d'enregistrement du nomacopan dans la microangiopathie thrombotique liée aux greffes de cellules hématopoïétiques pédiatriques (HSCT-TMA). En outre, l'entreprise s'apprête à réaliser un essai clinique de phase 3 en double aveugle contrôlé par placebo sur le nomacopan dans la microangiopathie thrombotique liée à une transplantation hématopoïétique chez l'adulte, dont le recrutement devrait débuter en 2024.

Cette désignation de médicament orphelin est un complément important aux désignations de maladie pédiatrique rare (qui permet à Akari d'obtenir un bon d'examen prioritaire au moment de l'approbation), de médicament orphelin (pédiatrique et adulte) et de procédure accélérée (pédiatrique) déjà accordées au nomacopan dans l'HSCT-TMA par la Food and Drug Administration des États-Unis. La désignation de médicament orphelin est réservée aux médicaments traitant des maladies rares, potentiellement mortelles ou chroniquement débilitantes. Il n'existe actuellement aucune thérapie approuvée pour l'HSCT-TMA, une maladie rare dont le taux de mortalité est de 80 % chez les patients pédiatriques et adultes à haut risque (graves).