Apellis Pharmaceuticals, Inc. et Sobi ont présenté des données post hoc qui renforcent l'efficacité et l'innocuité à long terme d'EMPAVELI® (pegcetacoplan) chez les adultes atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) pendant une période allant jusqu'à trois ans. Les données ont été communiquées lors d'une présentation orale à la réunion annuelle de l'American Society of Hematology (ASH). L'analyse a intégré les données des études de phase 3 PEGASUS et PRINCE et de l'étude d'extension à long terme.

Après le début du traitement par EMPAVELI, les principaux marqueurs de la maladie se sont rapidement améliorés et se sont maintenus chez les patients naïfs de traitement et les patients précédemment traités par l'éculizumab. L'hémoglobine a atteint des niveaux normaux ou proches de la normale et le taux moyen de lactate déshydrogénase (LDH) s'est maintenu en dessous de la limite supérieure de la normale. En outre, 67 % des patients de PRINCE n'ayant jamais reçu de traitement n'ont pas subi de transfusion pendant 2,5 ans et 52 % des patients de PEGASUS n'ont pas subi de transfusion pendant 3 ans.

Moins de 25 % des patients n'avaient pas subi de transfusion au cours de l'année précédant leur participation aux études PRINCE et PEGASUS. Le profil de sécurité était cohérent avec les résultats des études cliniques précédentes, et aucun résultat de sécurité nouveau ou inattendu n'a été identifié. Environ 4,5 % des patients ont présenté un événement indésirable grave considéré comme lié au traitement par le pegcetacoplan.

Aucune infection méningococcique n'a été signalée. Les informations de prescription d'EMPAVELI contiennent un avertissement encadré, qui stipule qu'EMPAVELI peut augmenter le risque d'infections méningococciques et d'autres infections graves causées par des bactéries encapsulées qui peuvent devenir rapidement mortelles si elles ne sont pas reconnues et traitées rapidement. À propos de l'étude d'extension de l'efficacité et de la sécurité à long terme (APL2-307) : L'étude APL2-307 était une étude de prolongation de phase 3 ouverte, multicentrique et non randomisée, menée auprès de 137 adultes atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) ayant terminé les essais cliniques de phase 1 (PHAROAH, PADDOCK), de phase 2 (PALOMINO) et de phase 3 (PEGASUS, PRINCE) d'EMPAVELI®/Aspaveli® (pegcetacoplan).

Les patients participant à ces études étaient soit anémiques malgré un traitement par éculizumab, soit naïfs d'inhibiteurs du complément. Au cours de l'essai, les patients ont continué à recevoir 1080 mg d'EMPAVELI deux fois par semaine ou une fois tous les trois jours (PEGASUS, PRINCE) ou sont passés à 1080 mg d'EMPAVELI deux fois par semaine (PHAROAH, PADDOCK, PALOMINO). L'objectif principal était d'établir l'efficacité et la sécurité à long terme d'EMPAVELI.

A propos de l'étude PEGASUS : L'étude PEGASUS (APL2-302 ; NCT03500549) était une étude de phase 3 randomisée, multicentrique, en tête à tête, menée auprès de 80 adultes atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN). L'objectif principal de cette étude était d'établir l'efficacité et la sécurité d'EMPAVELI®/Aspaveli® (pegcetacoplan) par rapport à l'éculizumab. Les participants devaient être sous éculizumab (stable depuis au moins trois mois) avec un taux d'hémoglobine < 10,5 g/dL lors de la visite de sélection.

Pendant les quatre semaines de rodage, les patients ont reçu 1080 mg d'EMPAVELI deux fois par semaine (n=41) en plus de leur dose actuelle d'éculizumab. Au cours de la période contrôlée randomisée de 16 semaines, les patients ont été randomisés pour recevoir soit 1080 mg d'EMPAVELI deux fois par semaine, soit leur dose actuelle d'éculizumab (n=39). Tous les participants ayant terminé la période contrôlée randomisée (n=77) ont choisi d'entrer dans la période de traitement ouverte par EMPAVELI.

A propos de l'étude PRINCE : L'étude PRINCE (NCT04085601) était une étude de phase 3 randomisée, multicentrique, ouverte et contrôlée, menée auprès de 53 adultes n'ayant jamais reçu de traitement et souffrant d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN). L'objectif principal de cette étude était d'établir l'efficacité et la sécurité d'EMPAVELI®/Aspaveli® (pegcetacoplan) chez des patients qui n'avaient pas reçu de traitement par un inhibiteur du complément dans les trois mois précédant la sélection. Pendant la période contrôlée et randomisée de 26 semaines, les patients ont reçu soit 1080 mg d'EMPAVELI deux fois par semaine, soit le traitement standard, qui ne comprenait pas d'inhibiteurs du complément.

Les patients du groupe de traitement standard avaient la possibilité de passer au groupe EMPAVELI si leur taux d'hémoglobine diminuait de 2 g/dl ou plus par rapport à leur valeur initiale. À propos d'EMPAVELI®/Aspaveli® (pegcetacoplan) : EMPAVELI®/Aspaveli® (pegcetacoplan) est une thérapie C3 ciblée conçue pour réguler l'activation excessive de la cascade du complément, qui fait partie du système immunitaire de l'organisme et qui peut entraîner l'apparition et la progression de nombreuses maladies graves. Il est approuvé pour le traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) aux États-Unis, dans l'Union européenne et dans d'autres pays.

Le traitement est également à l'étude pour plusieurs autres maladies rares dans les domaines de l'hématologie et de la néphrologie.