Apellis Pharmaceuticals, Inc. et Sobi® ont annoncé que les résultats positifs de l'étude NOBLE de phase 2 portant sur le pegcetacoplan pour le traitement de la récurrence post-transplantation de la glomérulonéphrite membranoproliférative à complexe immun primaire (IC-MPGN) et de la glomérulopathie C3 (C3G) seront présentés lors de la réunion annuelle Kidney Week de l'American Society of Nephrology (ASN). es résultats ont montré la possibilité d'un effet thérapeutique chez les patients IC-MPGN et C3G traités au pegcetacoplan. A la semaine 12, sur les 10 patients (IC-MPGN : n=2 ; C3G : n=8) traités par pegcetacoplan : huit (80%) patients ont montré une réduction de la coloration C3c (reflétant les dépôts causant des dommages) d'un ou plusieurs ordres de grandeur d'intensité par rapport à la ligne de base.

ive (50 %) des patients ont montré une réduction de la coloration C3c de deux ordres de grandeur ou plus par rapport à l'intensité initiale. (Chez 40 % des patients, l'intensité de la coloration était nulle, ce qui indique que les dépôts de C3c ont été éliminés. Un dépôt excessif de produits de dégradation du C3 dans les reins entraîne une inflammation et des lésions rénales, souvent à l'origine d'une insuffisance rénale.

De plus, en 12 semaines, le traitement par pegcetacoplan a montré une réduction moyenne de la protéinurie (changement de 39,2 % par rapport à la valeur initiale), qui est un marqueur clé de la progression de la maladie1, dans un sous-groupe de patients présentant des niveaux initiaux élevés (=1g par jour). D'autres biomarqueurs se sont également améliorés, notamment une augmentation du taux moyen de C3 sérique, une réduction du taux moyen de sC5b-9 et une stabilisation de la fonction rénale mesurée par le débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe). Il n'y a pas eu d'arrêt de traitement en raison d'événements indésirables survenus au cours du traitement.

L'étude de phase 3 VALIANT portant sur le pegcetacoplan chez des adolescents et des adultes atteints de récidive de IC-MPGN et de C3G native et post-transplantation est en cours et les premiers résultats sont attendus en 2024. fficacy of 12-week pegcetacoplan in kidney transplant recipients with recurrent C3 glomerulopathy (C3G) or immune complex membranoproliferative glomerulonephritis (IC-MPGN), Poster #SA-PO923 ? Le 4 novembre 2023 de 0h00 ?

12:00 p.m. ET.