Applied Genetic Technologies Corporation a annoncé la présentation de résultats positifs supplémentaires de l'étude de phase 1/2 de l'AGTC-501 sur la rétinite pigmentaire liée à l'X (XLRP), y compris des données sur l'innocuité et l'efficacité à 18 mois, lors de la réunion annuelle 2022 de l'Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO), qui se tiendra du 1er au 4 mai 2022 à Denver, Colorado. Les données présentées à l'ARVO mettent à jour les données précédemment rapportées de cette étude non randomisée et ouverte de phase 1/2 qui, selon la société, a montré à la fois l'innocuité et l'activité biologique de l'AGTC-501 12 mois après le traitement. Les données à 18 mois semblent montrer des signaux de sécurité et d'efficacité similaires aux résultats de l'étude à 12 mois, y compris des améliorations de la zone ellipsoïde (EZ).

Chez les patients atteints de XLRP, l'EZ, une région définie dans la couche des photorécepteurs de la rétine, dégénère avec le temps et finit par disparaître. Dix-huit mois après le traitement, parmi les yeux de l'étude dont l'EZ fovéale était visible au départ et qui ont subi une administration sous-rétinienne de l'AGTC-501, deux tiers ont montré une récupération de l'EZ fovéale et près de la moitié avaient une apparence améliorée de l'EZ, ce qui était en corrélation avec l'amélioration de la sensibilité maculaire. 18 mois après le traitement, l'AGTC-501 semblait être bien toléré dans une large gamme de doses.

La majorité des événements indésirables étaient de gravité légère à modérée, y compris ceux liés à la procédure d'injection sous-rétinienne et, fait important, les évaluations immunologiques n'ont pas indiqué de problèmes de sécurité.