GenSight Biologics a rapporté le cas d’un second patient atteint de rétinopathie pigmentaire (RP) à un stade avancé, ayant partiellement recouvré sa fonction visuelle après traitement optogénétique avec GS030.

" Les observations émergeant de PIONEER sont en effet particulièrement encourageantes, car elles permettent de toucher du doigt la promesse de l'optogénétique de traiter l'une des maladies génétiques cécitantes les plus courantes, " a déclaré Bernard Gilly, Co-fondateur et Directeur Général de GenSight Biologics. " Nous avançons avec conviction et détermination vers la mise au point d'un traitement au profit des patients atteints de rétinite pigmentaire. "

Le traitement optogénétique GS030, qui combine thérapie génique avec l'utilisation de lunettes de stimulation lumineuse, a permis à la patiente de percevoir et de compter des objets un an après l'injection de la thérapie génique de GS030. La patiente participe à l'essai clinique de phase I/II PIONEER en cours de GS030, tout comme un autre patient dont la récupération partielle a été publiée dans la revue Nature Medicine en mai 2021.