Horizon Therapeutics plc (Nasdaq : HZNP) a annoncé aujourd’hui la présentation d’informations sur le trouble du spectre de la neuromyélite optique (TSNO) lors de trois séances orales au cours du 7e congrès de l’Académie européenne de neurologie (European Academy of Neurology, EAN), qui se tiendra du 19 au 22 juin 2021. Les présentations porteront sur les informations issues de la période d’extension en ouvert (open-label extension period, OLP) de l’essai pivot N-MOmentum pour les personnes vivant avec un TSNO.

« Le TSNO est une maladie chronique qui nécessite une prise en charge tout au long de la vie », a déclaré Quinn Dinh, M.D., vice-président, affaires médicales internationales et stratégie de lancement du pipeline. « Le congrès de l’EAN représente une occasion unique de s’engager auprès de la communauté internationale des neurologues afin de mieux comprendre et de mieux faire connaître cette maladie rare. »

Détails de la présentation :

  • Titre : Résultats à long terme en matière de sécurité dans le trouble du spectre de la neuromyélite optique : Essai N-MOmentum
    • Séance : OS3003, B. Cree
    • Date :21 juin, 17 h - 17 h 15 CEST, 11 h - 11 h 15 HAE
  • Titre : Résultats à long terme en matière d’efficacité dans les traitements du trouble du spectre de la neuromyélite optique : Essai N-MOmentum
    • Séance : OS3003, B. Cree
    • Date :21 juin, 17 h 15 - 17 h 30 CEST, 11 h 15 - 11 h 30 HAE
  • Titre : Cinétique de l’immunoglobuline et risque d’infection après un traitement à long terme contre le TSNO
    • Séance : OS3003, B. Greenberg
    • Date :21 juin, 17 h 30 - 17 h 45 CEST, 11 h 30 - 11 h 45 HAE

À propos du trouble du spectre de la neuromyélite optique (TSNO)

Le TSNO est un terme unificateur pour la neuromyélite optique (NMO) et les syndromes associés. Le TSNO est une maladie auto-immune neuro-inflammatoire rare, grave et récidivante qui attaque le nerf optique, la moelle épinière ainsi que le cerveau et le tronc cérébral1,2. Environ 80 % des patients atteints de TSNO présentent des anticorps anti-AQP43. Les IgG-AQP4 se lient principalement aux astrocytes du système nerveux central et déclenchent une réponse immunitaire croissante qui entraîne la formation de lésions et la mort des astrocytes4.

Les auto-anticorps anti-AQP4 sont fabriqués par les plasmoblastes et les plasmocytes. Ces populations de lymphocytes B sont au cœur de la pathogenèse du TSNO, et une grande partie de ces cellules expriment le CD19. La déplétion de ces lymphocytes B CD19+ est considérée comme un facteur important de l’inflammation, de la formation de lésions et des dommages causés aux astrocytes. Sur le plan clinique, ces dommages se présentent sous la forme d’une attaque de TSNO, qui peut toucher le nerf optique, la moelle épinière et le cerveau4,5. La perte de vision, la paralysie, la perte de sensation, le dysfonctionnement de la vessie et des intestins, la douleur nerveuse et l’insuffisance respiratoire sont autant de manifestations de la maladie6. Chaque attaque de TSMO peut entraîner d’autres dommages cumulatifs et un handicap7,8. Le TSNO touche plus souvent les femmes et peut être plus fréquent chez les personnes d’origine africaine et asiatique9,10.

À propos d’Horizon

Horizon se consacre à la découverte, à la mise au point et à la commercialisation de médicaments qui répondent aux besoins essentiels des personnes atteintes de maladies rares, auto-immunes et inflammatoires graves. Notre pipeline a un but précis : nous mettons en œuvre notre expertise scientifique et notre courage pour apporter aux patients des thérapies cliniquement significatives. Nous pensons que la science et la compassion doivent collaborer pour changer des vies. Pour en savoir plus sur les efforts incroyables que nous déployons pour avoir un impact sur des vies, rendez-vous sur www.horizontherapeutics.com et suivez-nous sur Twitter, LinkedIn, Instagram et Facebook.

Références

  1. Ajmera MR, Boscoe A, Mauskopf J, Candrilli SD, Levy M. Evaluation of comorbidities and health care resource use among patients with highly active neuromyelitis optica. J Neurol Sci. 2018 ; 384 : 96-103.
  2. What is NMO? Guthyjacksonfoundation.org. www.guthyjacksonfoundation.org/neuromyelitis-optica-nmo/ consulté le 15 avril 2021.
  3. Layman’s Guide to NMO. Sumairafoundation.org. https://www.sumairafoundation.org/laymans-guide-to-nmo/ consulté le 9 mars 2020.
  4. Liu Y, et al. A tract-based diffusion study of cerebral white matter in neuromyelitis optica reveals widespread pathological alterations. Mult Scler. 2011 ; 18(7) ; 1013-1021.
  5. Duan T, Smith AJ, Verkamn AS. Complement-independent bystander injury in AQP4-IgG seropositive neuromyelitis optica produced by antibody-dependent cellular cytotoxity. Acta Neuropathologica Comm. 2019 ; 7(112).
  6. Beekman J, et al. Neuromyelitis optica spectrum disorder: patient experience and quality of life. Neural Neuroimmunol Neuroinflamm. 2019 ; 6(4) : e580.
  7. Kimbrough DJ, et al. Treatment of neuromyelitis optica: review and recommendations. Mult Scler Relat Disord. 2012 ; 1(4) : 180-187.
  8. Baranello RJ, Avasarala, JR. Neuromyelitis optica spectrum disorders with and without aquaporin 4 antibody: Characterization, differential diagnosis, and recent advances. J Neuro Ther. 2015 ; 1(1) : 9-14.
  9. Wingerchuk DM. Neuromyelitis optica: effect of gender. J Neurol Sci. 2009 ; 286(1-2) : 18-23.
  10. Flanagan EP, et al. Epidemiology of aquaporin-4 autoimmunity and neuromyelitis optica spectrum. Ann Neurol. 2016 ; 79(5) : 775-783.