Ipsen a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accepté de procéder à un examen prioritaire de sa nouvelle demande d'autorisation de mise sur le marché (NDA) du palovarotène expérimental pour le traitement des patients atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), une maladie génétique ultra-rare. Ipsen cherche à faire approuver le palovarotène, un agoniste oral et sélectif du récepteur gamma de l'acide rétinoïque (RAR ?) pour la prévention de l'ossification hétérotopique (HO ; nouvelle formation osseuse en dehors du système squelettique normal). La FDA a assigné le 29 décembre 2022 comme date butoir de la Prescription Drug User Fee Act, ce qui est conforme aux délais prévus pour la soumission réglementaire.

La désignation d'examen prioritaire de la FDA est attribuée aux thérapies expérimentales qui, si elles sont approuvées, représentent une amélioration significative de la sécurité ou de l'efficacité du traitement par rapport à la norme de soins actuelle. En janvier 2022, Santé Canada a été la première autorité réglementaire à approuver Sohonos (capsules de palovarotène) pour réduire la formation d'HO chez les adultes et les enfants âgés de 8 ans et plus pour les femmes et de 10 ans et plus pour les hommes atteints de FOP. Sohonos est approuvé au Canada pour le traitement des patients atteints de FOP à la fois pour une utilisation chronique et pour les poussées chez ces populations de patients.

Le palovarotène n'est pas actuellement approuvé en dehors du Canada. Une demande d'autorisation de mise sur le marché pour le palovarotène a également été déposée aux États-Unis en 2021, avec des réponses aux questions soulevées par l'Agence européenne des médicaments soumises en juin 2022, conformément au processus réglementaire en cours. Ipsen prévoit des demandes supplémentaires auprès d'autres agences réglementaires en temps voulu.

La FOP a une prévalence estimée à 1,36 par million d'individus ; toutefois, le nombre de cas confirmés varie selon les pays. Elle se caractérise par la formation de nouveaux os en dehors du système squelettique normal, comme dans les tissus conjonctifs mous, un processus connu sous le nom d'HO,[3] qui peut être précédé d'un gonflement douloureux des tissus mous ou "poussées". Les épisodes de poussées sont fréquents et contribuent largement à la formation de nouvelles HO, mais l'HO peut se former en l'absence de poussée.

L'HO, une fois formée, est irréversible et entraîne une perte de mobilité et une réduction de l'espérance de vie.