Johnson & Johnson a annoncé les résultats actualisés d'une étude de phase 1 ouverte, multicentrique et multicohorte sur l'innocuité et l'efficacité de TAR-210, un système de libération ciblée intravésicale conçu pour assurer une libération locale soutenue de l'erdafitinib dans la vessie, chez des patients atteints d'un cancer de la vessie non invasif sur le plan musculaire (NMIBC) avec certaines altérations du FGFR. Ces données ont fait l'objet d'une présentation orale (résumé PD48-02) lors de la réunion annuelle de l'American Urological Association (AUA) qui se tiendra du 3 au 6 mai 2024 à San Antonio, au Texas. Les résultats présentaient des données actualisées de la cohorte 1 (C1), des patients atteints d'un NMIBC récurrent à haut risque (HR), ne répondant pas au Bacillus Calmette-Guérin (BCG) (grade élevé Ta/T1 ; papillaire uniquement) qui ont refusé ou n'étaient pas éligibles pour une cystectomie radicale et de la cohorte 3 (C3), des patients atteints d'un NMIBC récurrent à risque intermédiaire (Ta/T1), maladie papillaire de bas grade laissée in situ en tant que lésion marqueur de la tumeur.

Les premiers résultats ont été présentés au congrès 2023 de la Société européenne d'oncologie médicale, et les résultats intermédiaires au congrès annuel 2024 de l'Association européenne d'urologie (EAU). Au 22 mars 2024, date de clôture des données, 64 patients avaient été traités par TAR-210 dans les deux cohortes. Parmi les 21 patients de la cohorte C1 atteints de HR-NMIBC, le taux de survie sans récidive à 12 mois était de 90 %.

Dans la cohorte C3, 31 patients étaient évaluables sur le plan de l'efficacité, avec un taux de réponse complète (RC) de 90 %. Les effets indésirables liés au traitement (TEAE) les plus fréquents ont été des troubles des voies urinaires inférieures de grade 1/2. Il n'y a pas eu de toxicité limitant la dose ni de décès.

Deux patients (3 %) ont interrompu l'étude en raison d'effets indésirables liés à des symptômes urinaires de faible intensité et deux patients ont présenté des effets indésirables graves liés à une pyélonéphrite et à une septicémie ou à une infection urinaire et à une septicémie, respectivement. TAR-210 est un système expérimental de libération ciblée conçu pour assurer une libération locale soutenue de l'erdafitinib. L'erdafitinib oral a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis sous le nom de BALVERSA® (erdafitinib) pour les patients atteints d'un carcinome urothélial (mUC) localement avancé ou métastatique présentant des altérations génétiques sensibles du FGFR3 et ayant progressé après au moins une ligne de traitement systémique antérieure ou à la suite de celle-ci.

BALVERSA® n'est pas recommandé pour le traitement des patients qui sont admissibles à un traitement antérieur par un inhibiteur de PD-1 ou de PD-L1 et qui n'en ont pas reçu. Le cancer de la vessie est le sixième cancer le plus répandu aux États-Unis, avec plus de 83 000 personnes diagnostiquées chaque année.3 Les NMIBC représentent environ 75 à 85 % de ces cas.4 Actuellement, l'immunothérapie intravésicale adjuvante avec le BCG ou la chimiothérapie intravésicale est la norme de soins pour les patients atteints de NMIBC à risque intermédiaire et élevé.5 Entre 30 et 40 % des patients ne répondent pas au BCG et sont confrontés à une récidive ou à une progression de la maladie.6 Dans ces cas de NMIBC à risque élevé, la cystectomie radicale (ablation de la vessie) s'impose comme la première option thérapeutique. Cette intervention abdominale majeure nécessite la création d'une dérivation urinaire pour collecter et stocker l'urine.