Johnson & Johnson a annoncé que le Comité consultatif sur les médicaments oncologiques (ODAC) de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis recommande CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, cilta-cel) pour le traitement des patients adultes atteints de myélome multiple récidivant ou réfractaire ayant reçu au moins une ligne de traitement antérieure comprenant un inhibiteur du protéasome (IP) et un agent immunomodulateur (IMiD) et qui sont réfractaires au lénalidomide. Le comité a examiné les données de survie et de sécurité de l'étude de phase 3 CARTITUDE-4 et a voté à l'unanimité en faveur de CARVYKTI® (11 contre 0), estimant que l'évaluation du rapport bénéfice/risque de CARVYKTI® pour l'indication proposée était favorable. Une demande de licence biologique supplémentaire (sBLA) soutenue par l'étude CARTITUDE-4 est actuellement en cours d'examen par la FDA avec une date de PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) fixée au 5 avril 2024.

Le comité a examiné les données de l'étude CARTITUDE-4, la première étude randomisée de phase 3 de CARVYKTI®, qui a évalué l'efficacité et l'innocuité de CARVYKTI® par rapport au pomalidomide, au bortezomib et à la dexaméthasone (PVd) ou au daratumumab, au pomalidomide et à la dexaméthasone (DPd) dans le traitement des patients atteints d'un myélome multiple récidivant et réfractaire à la lénalidomide qui ont reçu une à trois lignes de traitement antérieures1. Ces données ont également servi de base à la récente opinion positive du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) concernant une modification de type II pour CARVYKTI® dans le traitement des patients atteints de myélome multiple récidivant et réfractaire ayant reçu au moins un traitement antérieur, y compris un IMiD et un IP, et qui sont réfractaires au lénalidomide.2 Les résultats de l'étude CARTITUDE-4 ont été initialement présentés lors de la réunion annuelle de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO) en 2023 et publiés dans The New England Journal of Medicine. L'ODAC se réunit à la demande de la FDA pour examiner et évaluer les données relatives à la sécurité et à l'efficacité des médicaments à usage humain destinés au traitement des maladies oncologiques. Le comité émet des recommandations non contraignantes sur la base de son évaluation ; toutefois, les décisions finales concernant l'approbation du médicament sont prises par la FDA.