Rhythm Pharmaceuticals Inc. a annoncé avoir conclu un accord de licence mondial avec LG Chem, Ltd. pour le LB54640, une petite molécule orale agoniste du récepteur de la mélanocortine 4 (MC4R) actuellement en essai clinique de phase 2. Dans un essai de phase 1 chez des adultes sains en surpoids, le LB54640 a démontré une réduction de poids dose-dépendante. Le LB54640 a également démontré un profil de sécurité favorable au cours de l'essai, aucune modification de la pression artérielle ou de la fréquence cardiaque n'ayant été observée et aucune hyperpigmentation n'ayant été observée.

En outre, le LB54640 a reçu la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration des États-Unis pour le déficit en récepteurs de la leptine (LEPR) et la proopiomélanocortine (POMC). Selon les termes de l'accord, Rhythm assumera le parrainage de deux études de phase 2 conçues pour évaluer l'efficacité, la sécurité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du LB54640 en matière de perte de poids. L'étude SIGNAL est une étude randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle, conçue pour recruter et évaluer environ 28 patients souffrant d'obésité hypothalamique acquise.

Les participants recevront l'une des trois doses de LB54640 par voie orale une fois par jour pendant une durée maximale de 52 semaines, et le critère d'évaluation principal de l'étude est le changement de l'indice de masse corporelle par rapport à la valeur de base après 14 semaines de traitement. L'étude ROUTE, ouverte, à un seul bras et d'une durée de 52 semaines, est conçue pour recruter cinq patients souffrant d'obésité par déficit en POMC, LEPR ou proprotéine convertase subtilisine/kexine de type 1 (PCSK1). Les participants recevront le LB54640 par voie orale une fois par jour pendant un maximum de 52 semaines, et le critère d'évaluation principal de l'étude est le changement de l'indice de masse corporelle par rapport à la valeur de base après 14 semaines de traitement.

Selon les termes de l'accord, Rhythm s'est engagé à verser à LG Chem 40 millions de dollars en espèces et 20 millions de dollars en actions Rhythm à la clôture de l'accord, ainsi que 40 millions de dollars supplémentaires en espèces 18 mois après la clôture de l'accord. Toujours selon les termes de l'accord, Rhythm a accepté de payer à LG Chem jusqu'à 205 millions de dollars après avoir atteint certaines étapes réglementaires et commerciales, ainsi que des redevances.