PhaseBio Pharmaceuticals, Inc. a annoncé l'achèvement d'une réunion de type B réussie de demande de licence pré-biologique (pre-BLA) avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le bentracimab, un fragment de liaison à l'antigène d'un anticorps monoclonal humain recombinant conçu pour inverser l'activité antiplaquettaire du ticagrelor chez les patients présentant des saignements incontrôlés ou nécessitant une intervention chirurgicale. Sur la base de cette réunion pré-BLA et du compte rendu écrit officiel reçu de la FDA, PhaseBio a l'intention de soumettre le BLA pour le bentracimab au début du quatrième trimestre 2022. Au cours de la réunion pré-BLA, la FDA a convenu que les plans de la société de soumettre un BLA avec des données provenant de 25-30 patients présentant des hémorragies non contrôlées, ainsi que les données de la cohorte chirurgicale entièrement complétée, semblaient raisonnables pour soutenir une étiquette avec des indications hémorragiques et chirurgicales, mais qu'il s'agirait d'un problème de révision sur la base des données soumises.

À ce jour, et sous réserve de l'adjudication finale, l'essai REVERSE-IT a recruté 35 patients sous ticagrelor qui ont subi des événements hémorragiques non contrôlés. PhaseBio avait précédemment l'intention de baser sa soumission de BLA sur les données de l'analyse intermédiaire de l'essai de phase 3 REVERSE-IT publiée en décembre 2021, et sur les données de l'essai de phase 2b récemment présentées. Sur la base des commentaires reçus de la FDA au cours de la réunion pré-BLA, PhaseBio inclura dans la soumission BLA les patients supplémentaires atteints de saignement qui se sont inscrits à l'essai REVERSE-IT depuis que l'analyse intermédiaire pré-spécifiée a été achevée pour soutenir une indication potentielle de saignement.

En plus de discuter de l'autorisation potentielle d'inclure des patients supplémentaires souffrant de saignements dans la soumission BLA, la FDA a également noté que, si au cours du processus d'examen, la demande était jugée adéquate pour soutenir l'approbation d'une seule des deux indications demandées, l'agence envisagerait de séparer et de permettre une éventuelle approbation accélérée d'une seule des deux indications. En ce qui concerne les exigences post-commercialisation, la FDA a confirmé sa recommandation antérieure selon laquelle la société doit terminer le recrutement dans l'essai de phase 3 REVERSE-IT et soumettre les données d'un total d'au moins 200 patients de cet essai, et établir une étude de registre post-approbation qui sera active avant un lancement de produit suivant une approbation accélérée potentielle. PhaseBio prévoit de continuer à recruter des patients pour la population hémophile afin de remplir l'exigence post-approbation consistant à terminer l'essai REVERSE-IT.

Le bentracimab a été étudié dans des essais cliniques de phase 1 et de phase 2 terminés et a démontré son potentiel à apporter un bénéfice thérapeutique salvateur par l'inversion immédiate et soutenue de l'activité antiplaquettaire du ticagrelor, atténuant potentiellement les préoccupations concernant les risques de saignement associés à l'utilisation de ce médicament antiplaquettaire.