REGENXBIO Inc. a annoncé que le premier patient a reçu RGX-202 au niveau de dose 2 dans l'essai de phase I/II AFFINITY DUCHENNE® ? RGX-202 est un traitement AAV expérimental unique pour la dystrophie musculaire de Duchenne (Duchenne), utilisant le vecteur NAV® ?

AAV8 pour délivrer un transgène pour une nouvelle microdystrophine qui comprend les éléments fonctionnels du domaine C-Terminal (CT) ainsi qu'un promoteur spécifique au muscle pour soutenir une thérapie ciblée visant à améliorer la résistance aux lésions musculaires associées à la dystrophie musculaire de Duchenne. Dans des études précliniques d'efficacité récemment achevées, RGX-202 a montré une amélioration de la performance fonctionnelle, par rapport au niveau de dose 1, déterminée par la force musculaire des membres antérieurs et l'épuisement sur tapis roulant chez les souris mdx. REGENXBIO prévoit de partager les données initiales sur la force et l'évaluation fonctionnelle pour les deux niveaux de dose et prévoit la détermination de la dose pivot et le lancement d'un programme pivot en 2024.

La société prévoit d'utiliser l'expression de la microdystrophine du RGX-202 comme critère de substitution pour soutenir le dépôt d'une demande de licence de produit biologique (BLA) en utilisant la voie d'approbation accélérée. L'essai de phase I/II AFFinITY DUCHENNE est une étude clinique multicentrique ouverte d'escalade et d'expansion de dose visant à évaluer la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité clinique d'une dose unique de RGX-202 administrée par voie intraveineuse (IV) chez des patients atteints de la maladie de Duchenne. D'autres caractéristiques de conception, notamment l'optimisation des codons et la réduction du contenu en CpG, peuvent potentiellement améliorer l'expression des gènes, augmenter l'efficacité de la traduction et réduire l'immunogénicité.

RGX-202 est conçu pour favoriser la délivrance et l'expression ciblée de gènes dans l'ensemble des muscles squelettiques et cardiaques à l'aide du vecteur NAV AAV8, un vecteur utilisé dans de nombreux essais cliniques, et d'un promoteur spécifique du muscle bien caractérisé (Spc5-12).