Aeglea BioTherapeutics, Inc. a annoncé qu'une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) de la pegzilarginase pour le traitement de la déficience en arginase 1 (ARG1-D) a été soumise à l'Agence européenne des médicaments (EMA) et validée avec succès par celle-ci. La MAA a été soumise par Immedica Pharma AB, le partenaire commercial d'Aeglea en Europe et au Moyen-Orient. La pégzilarginase est une nouvelle enzyme recombinante humaine, l'arginase 1. Lors des essais cliniques, il a été démontré qu'elle normalisait les niveaux élevés de l'acide aminé arginine chez les patients atteints d'ARG1-D, une maladie rare et progressive caractérisée par des niveaux élevés d'arginine.

Les personnes atteintes de l'ARG1-D présentent de graves limitations de mobilité liées à la spasticité, des crises d'épilepsie, un retard de développement, une déficience intellectuelle et une mortalité précoce. La demande d'AMM d'Immedica comprend les données de plusieurs études cliniques sur l'ARG1-D, y compris l'étude de phase 3 PEACE en double aveugle, contrôlée par placebo et son extension à long terme en cours, un essai clinique de phase 1/2 et une étude d'extension ouverte. Les résultats de ces essais démontrent que la pegzilarginase est capable de réduire rapidement et durablement les taux d'arginine et ont montré des améliorations dans les mesures de la mobilité.

Dans l'étude PEACE, la plupart des effets indésirables apparus au cours du traitement étaient de gravité légère ou modérée et il n'y a pas eu d'abandon du traitement en raison d'effets indésirables apparus au cours du traitement. L'EMA a accordé la désignation de médicament orphelin à la pegzilarginase.