Aeglea BioTherapeutics, Inc. a annoncé que le dosage dans la troisième cohorte de l'essai clinique de phase 1/2 de la pegtarviliase pour le traitement de l'homocystinurie classique est en cours. Les patients de cette cohorte reçoivent 1,35 mg/kg de pegtarviliase une fois par semaine par injection sous-cutanée ; les patients des cohortes 1 et 2 ont reçu des doses de 0,15 mg/kg et 0,45 mg/kg, respectivement. De plus, la société a reçu une lettre de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis répondant à un amendement au protocole récemment soumis pour l'essai clinique de phase 1/2 de la pegtarviliase pour le traitement de l'homocystinurie classique.

La FDA a déclaré que le protocole ne fournissait pas de justification et de preuves adéquates pour soutenir la perspective d'un bénéfice clinique direct pour les patients pédiatriques et a placé l'essai en attente clinique partielle pour le recrutement de patients de moins de 18 ans dans le cadre de ce nouveau médicament expérimental (IND) pour le moment. La société a l'intention de répondre aux commentaires de la FDA et vise à satisfaire aux exigences de bénéfice prospectif pour l'inclusion future de patients pédiatriques dans le cadre du IND, y compris dans un essai pivot potentiel. La société estime que la lettre n'aura aucun impact sur le recrutement et le dosage prévus des patients âgés de 18 ans et plus aux États-Unis ou des patients âgés de 12 ans et plus au Royaume-Uni et en Australie.

Le recrutement de l'essai se poursuit comme prévu et Aeglea continue de s'attendre à annoncer des données au cours du quatrième trimestre de 2022, y compris les données de la cohorte 3. Le critère d'évaluation primaire de l'essai ouvert de phase 1/2 est la sécurité et la tolérabilité. Trois à quatre patients seront recrutés dans chaque cohorte et traités avec quatre doses hebdomadaires de pegtarviliase.