Washington (awp/afp) - Les autorités sanitaires américaines ont approuvé vendredi deux traitements contre la drépanocytose, une maladie génétique héréditaire du sang, dont le premier traitement utilisant les ciseaux moléculaires Crispr co-développé par le laboratoire zougois Crispr Therapeutics et son partenaire massachussetais Vertex Pharmaceuticals.

Vertex a confirmé à l'agence AWP que le prix catalogue aux Etats-Unis pour le Casgevy sera de 2,2 millions de dollars.

"Ces traitements représentent une avancée majeure dans le domaine de la thérapie génique pour les patients atteints de drépanocytose, une maladie du sang rare et invalidante qui affecte environ 100'000 personnes aux Etats-Unis", a déclaré lors d'une conférence de presse Peter Marks, haut responsable au sein de l'Agence américaine des médicaments (FDA).

"Le potentiel de ces produits à transformer la vie des patients vivant avec la drépanocytose est énorme", a-t-il ajouté.

Les prises en charges de cette maladie jusqu'ici coûtaient entre 4 et 6 millions de dollars sur l'ensemble de la vie des patients présentant des crise vaso-occulives récurrentes, rappellent Crispr et Vertex dans un communiqué conjoint.

Cette maladie affecte notamment les Afro-Américains, a souligné l'agence américaine.

La mise au point des ciseaux moléculaires Crispr avait valu le prix Nobel de chimie à la Française Emmanuelle Charpentier et à l'Américaine Jennifer Doudna en 2020.

Cette technologie a révolutionné la manipulation du génome par sa précision et sa plus grande facilité d'utilisation par rapport aux outils précédents.

Les patients atteints de drépanocytose présentent une mutation qui affecte l'hémoglobine, une protéine des globules rouges délivrant l'oxygène aux tissus. A cause de cette mutation, les globules rouges prennent une forme de faucille, ce qui restreint la circulation sanguine et la délivrance d'oxygène.

Cela peut notamment entraîner de l'anémie chronique et des crises très douloureuses. Les répercussions, avec des atteintes aux organes vitaux, peuvent être graves, voire fatales.

"Nouvelle ère"

Les deux traitements, Casgevy et Lyfgenia, sont autorisés par la FDA pour les patients à partir de 12 ans.

Le traitement Casgevy avait déjà été approuvé en novembre sous conditions par les autorités sanitaires britanniques, mais il représente une première aux Etats-Unis.

Les cellules du patient sont modifiées grâce à la technologie Crispr, puis de nouveau transplantées chez l'individu.

Lors d'un essai clinique, 29 patients sur 31 n'ont pas expérimenté de crise de douleur (crise vasoocclusive) durant au moins 12 mois consécutifs sur une durée de suivi de 24 mois.

Les effets secondaires les plus fréquents étaient des douleurs à la bouche, des nausées, des douleurs abdominales ou encore des vomissements.

Le second traitement, appelé Lyfgenia et développé par Bluebird Bio, fonctionne différemment. Il utilise un virus inoffensif pour transporter la modification génétique.

Deux patients sont décédés de cancers du sang lors des essais cliniques de ce traitement, a déclaré Nicole Verdun, directrice des produits thérapeutiques à la FDA, et un avertissement a donc été ajouté au traitement approuvé "pour informer le public" des risques.

Pour les deux traitements, une fois les cellules souches du patient collectées, ce dernier doit subir une chimiothérapie visant à éliminer des cellules de la moelle épinière, afin qu'elles soient ensuite remplacées par les cellules modifiées.

Les laboratoires pharmaceutiques devront effectuer des études de suivi durant 15 ans, a précisé Nicole Verdun.

Selon Peter Marks, ces traitements seront davantage appropriés pour les patients atteints de crises fréquentes nécessitant qu'ils se rendent à l'hôpital, ce qui pourrait représenter "environ 20%" des personnes atteintes de cette maladie dans le pays.

Mais selon lui, l'autorisation de ces traitements "potentiellement transformateurs" démontre le dynamisme actuel de cette "nouvelle ère prometteuse de la médecine".

afp/jh