Zealand Pharma a déclaré samedi que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait refusé d'approuver son médicament destiné à prévenir et à traiter l'hypoglycémie chez les enfants atteints d'une maladie génétique, après avoir constaté des déficiences dans une usine de fabrication tierce.

Zealand cherche à obtenir l'approbation de la FDA pour le dasiglucagon, qu'elle prévoit d'utiliser chez les patients âgés de sept jours ou plus atteints d'hyperinsulinisme congénital (CHI), une maladie génétique dans laquelle le pancréas sécrète trop d'insuline.

Le fabricant danois a déclaré que la FDA n'avait pas exprimé de préoccupations immédiates concernant l'ensemble des données cliniques ou la sécurité du médicament, mais qu'elle s'était inquiétée des "déficiences" qu'elle avait constatées dans l'usine de fabrication tierce à la suite d'une inspection.

"Ces déficiences ne sont pas spécifiques au dasiglucagon", a déclaré Zealand dans un communiqué, ajoutant qu'elle travaillerait avec la FDA et le fabricant tiers pour résoudre les problèmes.

"Zealand prévoit de soumettre à nouveau la NDA (nouvelle demande de médicament) pour le dasiglucagon pour CHI pour un dosage allant jusqu'à trois semaines au cours du premier semestre 2024, sous réserve d'une réinspection réussie de l'usine de fabrication tierce, a-t-elle déclaré dans un communiqué.

Zealand a déclaré que la FDA, qui n'a pas immédiatement répondu à une demande de commentaire de Reuters, prévoit de prendre deux décisions d'approbation distinctes - une pour l'utilisation du médicament jusqu'à trois semaines de dosage, et une seconde pour le dosage au-delà de cette période.

L'agence a également demandé des données supplémentaires concernant le dosage du médicament au-delà de la période de trois semaines, que l'entreprise devrait fournir d'ici le milieu de l'année prochaine.

"Sur la base de notre compréhension de la position de la FDA, nous restons confiants dans le potentiel du dasiglucagon à aider les enfants et leurs familles touchés par l'hyperinsulinisme congénital", a déclaré David Kendall, directeur médical de Zealand. (Reportage de Mrinmay Dey, Bhanvi Satija et Sriparna Roy à Bengaluru ; Rédaction de Krishna Chandra Eluri, Tomasz Janowski et Alexander Smith)