Organovo Holdings, Inc. a annoncé plus de détails sur son programme clinique pour le FXR314, un agoniste du FXR qui a terminé ses premiers essais cliniques. Le FXR314 est un médicament dont l'innocuité et la tolérabilité ont été démontrées après une administration orale quotidienne dans les essais de phase 1 et de phase 2. En outre, le FXR314 a reçu l'autorisation de la FDA pour un essai clinique de phase 2 dans la colite ulcéreuse.

L'annonce du programme FXR d'Organovo met à jour ses précédentes indications sur le début des essais cliniques, la société accélérant d'environ deux ans son calendrier pour les premiers essais cliniques. La société a précédemment annoncé en mars 2023 qu'elle donnerait des indications sur le calendrier de la phase 2 pour FXR314 après une détermination interne de la meilleure voie à suivre. La société continue de s'attendre à déposer des IND à partir de 2025 pour les molécules entièrement développées en interne et prévoit de donner des indications supplémentaires sur les programmes en cours de développement dans les mois à venir.

En outre, Organovo attend la publication des données finales de la phase 2 sur la performance du FXR314 dans la NASH. Jusqu'à présent, les performances du médicament dans le traitement de la NASH ont été encourageantes. Les résultats intermédiaires de la phase 2 ont montré que le FXR314 réduisait la teneur en graisse du foie, avec des réductions relatives moyennes de 26,9±27,8 % dans la cohorte de 3 mg et de 9,3±55,8 % dans la cohorte de 6 mg, par rapport à 7,5±21,0 % dans la cohorte placebo.

La réduction médiane de la graisse hépatique était de 28,6 % dans la cohorte 3 mg et de 26,9 % dans la cohorte 6 mg, contre 1,5 % dans le groupe placebo. Une évaluation comparative post-hoc de la réduction relative de la graisse hépatique dans la cohorte intermédiaire a révélé que la diminution de la dose de 3 mg était statistiquement significative par rapport au placebo (p=0,006). Le FXR314 a permis d'obtenir une réduction de la graisse hépatique supérieure à 30 % chez 47 % des patients (8/17) dans la cohorte de 3 mg et 35 % (6/17) dans la cohorte de 6 mg, contre 12 % (2/17) dans le groupe placebo.

À ce jour, le médicament a été généralement bien toléré, sans aucun effet indésirable grave lié au traitement. Tous les effets indésirables liés au traitement ont été légers et modérés, sans relation apparente avec la dose. Les données complètes de la phase 2 devraient être publiées au cours du premier semestre 2024.