Organovo Holdings, Inc. a annoncé qu'elle a avancé avec succès dans l'utilisation de son premier modèle de maladie inflammatoire de l'intestin (MII) et a atteint la prochaine étape, la validation de la cible. La société a annoncé en mai 2022 qu'elle avait réussi à mettre au point un modèle de maladie de Crohn démontrant les aspects clés de la biologie du patient qui diffèrent d'un état non malade et que le modèle serait utilisé pour trouver et caractériser des produits thérapeutiques. Le modèle de la maladie de Crohn a depuis été utilisé pour comprendre la biologie de la maladie et identifier des cibles génétiques spécifiques.

Il a été démontré que le traitement de certaines de ces cibles, en introduisant directement dans le modèle tissulaire 3D un composé qui affecte la cible, réduit la maladie de manière reproductible. De multiples cibles sont maintenant considérées comme validées et elles représentent des opportunités médicamenteuses spécifiques que la société prévoit d'exploiter. Organovo prévoit de faire progresser au moins un programme de cible vers la chimie médicinale d'ici la fin 2022 afin de construire un nouveau médicament exclusif pour la maladie de Crohn.

Plus d'un million de personnes en Amérique du Nord souffrent de la maladie de Crohn et sa prévalence augmente dans le monde. En raison de sa nature progressive, plus de 70 % d'entre elles devront subir au moins une intervention chirurgicale pour soulager leurs symptômes. Les médicaments actuels peuvent ralentir la progression chez environ 50 % des patients, mais aucun n'est curatif. Les défauts de la paroi intestinale et l'inflammation peuvent entraîner des douleurs abdominales, des diarrhées sévères, de la fatigue, une perte de poids, une malnutrition et une baisse de la qualité de vie.

L'inflammation chronique entraîne des ulcères, des fistules et des obstructions intestinales dues à la fibrose. Organovo pense que ses technologies de tissus 3D sont bien adaptées à la découverte de médicaments et de cibles dans les MII car elles contiennent un épithélium intestinal fonctionnel qui est affecté par la maladie et une couche stromale démontrant une fibrose dépendante de la maladie, des cibles clés pour la thérapie. Le processus de découverte de médicaments à l'aide de tissus 3D comprend plusieurs étapes.

Deux étapes précoces qui revêtent une importance unique dans l'approche d'Organovo en matière de découverte de médicaments sont la création d'un modèle de maladie, suivie de la découverte et de la validation de la cible.