Organovo Holdings, Inc. a annoncé qu'elle publiera les données finales et complètes d'un essai de phase 2a du FXR314 chez des patients atteints de stéatohépatite non alcoolique (NASH) d'ici avril 2024. La société prévoit des présentations lors de réunions scientifiques ainsi que des publications dans des revues à comité de lecture. La publication de ces données sera la première publication publique des données de l'essai clinique achevé.

Dans une analyse intermédiaire déjà rapportée portant sur environ 60 patients après 16 semaines de traitement, FXR314 a réduit la teneur en graisse du foie, comme le montre une réduction du score IRM-PDFF médian de 28,6 % dans la cohorte de 3 mg et de 26,9 % dans le groupe de 6 mg, par rapport à une réduction de seulement 1,5 % dans le groupe placebo. L'évaluation comparative post-hoc de la réduction relative de la graisse hépatique dans la cohorte intermédiaire a révélé que la diminution avec 3 mg était statistiquement significative par rapport au placebo (p=0,006). Pour mesurer l'activité chez les patients individuels, FXR314 a permis d'obtenir une réduction de la graisse hépatique supérieure à 30 % chez 47 % des patients (8/17) de la cohorte 3 mg et 35 % (6/17) de la cohorte 6 mg, contre 12 % (2/17) dans le groupe placebo.

FXR314 a été généralement bien toléré dans cette population NASH, sans aucun événement indésirable grave lié au traitement. Tous les EI liés au traitement étaient légers et modérés, sans relation apparente avec la dose. Un prurit modéré a été rapporté chez un patient de la cohorte 3 mg et un patient de la cohorte 6 mg.

Il n'y a pas eu d'arrêt de traitement lié au prurit. Organovo prévoit de commencer le recrutement pour une étude de phase 2 de preuve de concept sur la colite ulcéreuse au cours du premier semestre 2024, avec un objectif de finalisation au cours du premier semestre 2025. Les promesses supplémentaires du médicament dans la fibrose hépatique et la NASH en font un candidat solide pour le développement dans ce domaine par le biais de collaborations avec Organovo.