Verastem Oncology a présenté les priorités stratégiques clés pour 2024 et les catalyseurs à venir pour soutenir l'avancement de ses programmes cliniques dans les cancers pilotés par la voie RAS. Présentation des résultats intermédiaires de l'essai de phase 1/2 RAMP 201 sur l'avutometinib et le defactinib dans le LGSOC, y compris un taux de réponse objective (ORR) de 45% (13/29) et un contrôle de la maladie chez 86% (25/29) des patients évaluables. L'innocuité et la tolérabilité ont continué à être favorables et conformes aux données précédemment rapportées.

Finalisation du plan avec la FDA et lancement de l'essai confirmatoire de phase 3 RAMP 301 pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'avutometinib et du defactinib par rapport à la chimiothérapie standard ou à l'hormonothérapie pour le traitement du LGSOC récurrent. Lancement d'initiatives destinées aux patients et aux professionnels de la santé, notamment Let?s Talk About LGSOC, conçues pour aider les cliniciens à diagnostiquer et à prendre en charge le LGSOC et pour fournir des informations, des ressources et un soutien aux patients. Engagement auprès de plus de 25 % de la population de patients atteints de LGSOC récurrent.

Présentation des premiers résultats de l'essai de phase 1/2 RAMP 203 évaluant l'efficacité et l'innocuité de l'avutometinib et du sotorasib chez des patients atteints de cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC) avec mutation du gène KRAS G12C, qui ont ou n'ont pas été précédemment traités avec un inhibiteur du gène KRAS G12C. L'ORR confirmé était de 25% (3/12) chez les patients évaluables pour l'efficacité et les réponses ont été observées à la fois chez les patients résistants aux inhibiteurs de KRAS G12C (14,3% ; 1/7) et chez les patients naïfs (40% ; 2/5). L'avutometinib 4,0 mg par voie orale toutes les deux semaines (BIW) 21/28 jours et le sotorasib 960 mg par voie orale une fois par jour (QD) 28/28 jours ont été sélectionnés comme dose recommandée pour la phase 2 sur la base d'une évaluation de la toxicité limitant la dose.

La FDA a accordé la désignation Fast Track à l'avutometinib, en association avec l'inhibiteur G12C d'Amgen, LUMAKRAS ? (sotorasib) d'Amgen, pour le traitement des patients atteints de CPNPC métastatique mutant KRAS G12C qui ont reçu au moins un traitement systémique antérieur et qui n'ont pas été traités auparavant avec un inhibiteur de KRAS G12C. Conclusion d'une collaboration de découverte et de développement avec GenFleet Therapeutics ("GenFleet") pour faire progresser trois programmes de découverte en oncologie ciblant les cancers induits par la voie RAS.

Achèvement des études toxicologiques BPL permettant la mise au point d'un nouveau médicament de recherche (IND) pour l'inhibiteur oral de KRAS G12D, GFH375/VS-7375, sélectionné comme programme principal.