argenx SE annonce que le Ministère japonais de la santé, du travail et des affaires sociales (MHLW) a approuvé VYVDURA (efgartigimod alfa et hyaluronidase-qvFC) en injection sous-cutanée pour le traitement des patients adultes atteints de myasthénie grave généralisée (MGG), qui ne répondent pas suffisamment aux stéroïdes ou aux traitements immunosuppresseurs non stéroïdiens (TIS). Suite à cette décision, VYVDURA est désormais autorisé au Japon pour une utilisation intraveineuse (IV) et auto-administrée par voie sous-cutanée. L'autorisation de VYVDURA repose sur les résultats positifs de l'étude de phase 3 ADAPT-SC.

L'étude ADAPT-SC a établi l'efficacité de VYVDURA en démontrant une réduction du pourcentage de changement par rapport à la ligne de base des taux d'immunoglobulines G (IgG) totales comparable à VYVGART IV chez les patients adultes atteints de la maladie de von Willebrand. ADAPT-SC était une étude de transition vers l'étude de phase 3 ADAPT, qui a servi de base à l'approbation de VYVGART au Japon en janvier 2022. L'étude de phase 3 ADAPT-SC était une étude multicentrique, randomisée, ouverte et en groupes parallèles évaluant la non-infériorité de l'effet pharmacodynamique (PD) de VYVDURA par rapport à VYVGART chez des patients adultes atteints de la maladie de von Willebrand.

L'effet pharmacodynamique a été mesuré par le pourcentage de changement par rapport à la ligne de base des taux d'auto-anticorps IgG totaux et AChR au jour 29. La sécurité, l'efficacité clinique, l'immunogénicité et la pharmacocinétique ont également été évaluées. Au total, 110 patients adultes atteints de gMG en Amérique du Nord, en Europe et au Japon ont participé à l'essai ADAPT-SC.

Les patients ont été randomisés dans un rapport 1:1 pour recevoir VYVDURA ou VYVGART pendant un cycle de traitement consistant en quatre doses administrées à intervalles d'une semaine. La durée totale de l'étude était d'environ 12 semaines, dont sept semaines de suivi après le cycle de traitement. À la fin de l'étude ADAPT-SC, les patients avaient la possibilité de passer à l'étude ADAPT-SC+, une étude d'extension ouverte.

VYVDURA est une combinaison sous-cutanée d'efgartigimod alfa, un fragment d'anticorps IgG1 humain commercialisé pour une utilisation intraveineuse sous le nom de VYVGART, et de hyaluronidase PH20 humaine recombinante (rHuPH20), la technologie d'administration de médicaments ENHANZE de Halozyme qui facilite l'administration de produits biologiques par injection sous-cutanée. En se liant au récepteur Fc néonatal (FcRn), VYVDURA entraîne une réduction des IgG circulantes. VYVDURA SC a été approuvé aux États-Unis en juin 2023 et est commercialisé sous le nom de VYVGART Hytrulo.

La myasthénie généralisée ("gMG") est une maladie auto-immune rare et chronique dans laquelle les auto-anticorps IgG perturbent la communication entre les nerfs et les muscles, provoquant une faiblesse musculaire débilitante et potentiellement mortelle. Environ 85 % des personnes atteintes de MG évoluent vers la MG dans les 24 mois, les muscles de l'ensemble du corps pouvant être touchés. Les patients présentant des anticorps AChR confirmés représentent environ 85 % de la population totale atteinte de MG.