ARS Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a émis une lettre de réponse complète (CRL) concernant sa demande de nouveau médicament (NDA) pour neffy® (épinéphrine en spray nasal) dans le traitement des réactions allergiques (type I), y compris l'anaphylaxie pour les adultes et les enfants de 30 kg. ARS Pharma prévoit de soumettre une demande formelle de résolution de litige (FDRR) pour faire appel de l'émission de ce LCR. Dans sa lettre, la FDA demande la réalisation d'une étude pharmacocinétique/pharmacodynamique évaluant des doses répétées de neffy par rapport à des doses répétées d'un produit injectable d'épinéphrine dans des conditions de rhinite allergique induite par des allergènes, afin d'étayer l'approbation.

Cette demande fait suite à la recommandation du Comité consultatif de la FDA (PADAC) de mai 2023 d'approuver neffy sans qu'il soit nécessaire de mener des études supplémentaires pour démontrer son efficacité ou sa sécurité. En outre, la FDA et ARS Pharma se sont précédemment alignées en août 2023 sur l'étiquetage final destiné aux médecins et sur l'exigence post-commercialisation de mener cette étude en tant qu'information pour l'étiquetage. La réunion du PADAC s'est tenue le 11 mai 2023 et a conclu à un profil bénéfice-risque favorable du neffy, avec un vote de 16:6 en faveur des adultes et de 17:5 en faveur des enfants (=30 kg) pour le traitement des patients souffrant de réactions allergiques (type I), y compris l'anaphylaxie.

Lors de cette session, aucun membre du comité n'a soulevé de préoccupations particulières concernant les résultats de l'étude achevée chez des personnes souffrant de rhinite aiguë induite par un allergène avec une dose unique de neffy, qui a montré une absorption accrue pendant la période où une réponse clinique serait attendue. Comme ARS Pharma a déjà convenu avec la FDA de mener une étude à doses répétées dans des conditions de rhinite allergique induite par des allergènes en tant qu'engagement post-commercialisation, ARS Pharma prévoit une nouvelle soumission à la FDA au cours du premier semestre 2024, ce qui positionne ARS Pharma pour une date d'action prévue par la FDA au cours du deuxième semestre 2024. ARS Pharma prévoit de disposer d'une trésorerie, d'équivalents de trésorerie et d'investissements à court terme d'environ 195 millions de dollars au moment du lancement prévu de neffy, s'il est approuvé au second semestre 2024.

Le LCR a demandé des informations supplémentaires sur les impuretés de nitrosamine à tester sur la base d'un nouveau projet de directive publié après la soumission de la NDA de neffy. ARS Pharma ne pense pas que les tests supplémentaires constituent une étape limitant le rythme de sa nouvelle soumission à la FDA. Une demande d'autorisation de mise sur le marché pour neffy est également en cours d'examen par l'Agence européenne des médicaments, l'avis du Comité des médicaments à usage humain étant attendu d'ici la fin de l'année 2023.

Les soumissions à d'autres autorités réglementaires dans d'autres pays sont prévues pour 2024. Les réactions allergiques sévères de type I sont des événements graves et potentiellement mortels qui peuvent survenir dans les minutes qui suivent l'exposition à un allergène et qui nécessitent un traitement immédiat à l'épinéphrine, le seul médicament approuvé par la FDA pour ces réactions. Bien que les auto-injecteurs d'adrénaline se soient révélés très efficaces, il existe des limites bien connues qui font que de nombreux patients et soignants retardent ou n'administrent pas le traitement dans une situation d'urgence.

Ces limites sont notamment la peur de l'aiguille, le manque de portabilité, les problèmes de sécurité liés à l'aiguille, le manque de fiabilité et la complexité des dispositifs. Aux États-Unis, environ 40 millions de personnes présentent des réactions allergiques graves de type I dues à des aliments, du venin ou des piqûres d'insectes. Parmi elles, seules 3,3 millions ont actuellement une prescription active d'auto-injecteur d'épinéphrine, et parmi elles, seule la moitié porte systématiquement sur elle l'auto-injecteur qui lui a été prescrit.

Même si les patients ou les soignants ont un autoinjecteur sur eux, plus de la moitié d'entre eux retardent ou n'administrent pas le dispositif lorsqu'il est nécessaire en cas d'urgence.