Ascendis Pharma A/S a annoncé les résultats préliminaires positifs de foresiGHt, son essai de phase 3 randomisé, à bras parallèles, contrôlé par placebo (en double aveugle) et contrôlé actif (en ouvert), visant à comparer l'efficacité et la sécurité de TransCon hGH (lonapegsomatropine) avec un placebo et une hGH (hormone de croissance humaine, somatropine) quotidienne chez des adultes souffrant d'un déficit en hormone de croissance (GHD). L'essai foresiGHt a évalué 259 adultes atteints de GHD âgés de 23 à 80 ans, randomisés 1:1:1, titrés pour recevoir une dose fixe cible de TransCon hGH, de placebo ou de hGH quotidienne en fonction de l'âge et de la prise orale d'œstrogènes, avec des mg/semaine de hGH à peu près équivalents pour TransCon hGH et la hGH quotidienne. TransCon hGH a démontré une supériorité sur son critère d'efficacité principal à la semaine 38 : changement par rapport à la ligne de base du pourcentage de graisse du tronc mesuré par absorptiométrie double à rayons X (TransCon hGH -1,67% vs.

placebo +0,37%, différence moyenne LS = -2,04%, p < 0,0001) ; TransCon hGH a démontré sa supériorité sur ses principaux critères secondaires d'efficacité à la semaine 38 : changement par rapport à la ligne de base de la masse maigre corporelle totale (TransCon hGH +1.60 kg vs placebo -0,10 kg, différence moyenne LS = 1,70 kg, p < 0,0001) ; changement par rapport à la ligne de base de la masse grasse du tronc (TransCon hGH -0,48 kg vs placebo +0,22 kg, différence moyenne LS = -0,70 kg, p = 0,0053). L'analyse exploratoire post-hoc à la semaine 38 a démontré un effet de traitement comparable de TransCon hGH et de la hGH quotidienne sur les tissus cibles. Pour les patients ayant des niveaux d'IGF-1 SDS = 1,75 à la semaine 38 : changement par rapport à la ligne de base du pourcentage de graisse du tronc (TransCon hGH -2,42% vs.

hGH quotidienne -2,59%) ; changement par rapport à la ligne de base de la masse maigre totale du corps (TransCon hGH +1,70 kg vs hGH quotidienne +1,37 kg) ; changement par rapport à la ligne de base de la masse grasse du tronc (TransCon hGH -0,90 kg vs hGH quotidienne -0,94 kg). TransCon hGH a été généralement sûr et bien toléré, sans aucune interruption liée au médicament à l'étude et avec une sécurité et une tolérance comparables à celles de la hGH quotidienne.