Athenex, Inc. a annoncé les données de l'étude de phase 1 ANCHOR du KUR-502 lors d'une présentation orale par Carlos Ramos, M.D., professeur, Center for Cell and Gene Therapy, Baylor College of Medicine, aux réunions tandem de l'American Society of Transplantation and Cellular Therapy (ASTCT) et du Center for International Blood & Marrow Transplant Research (CIBMTR), qui se déroulent du 23 au 26 avril à Salt Lake City, UT. Les faits saillants de la mise à jour intermédiaire comprennent des données sur la réponse de sept patients évaluables, dont deux patients supplémentaires qu'il était auparavant trop tôt pour évaluer (1 LNH, 1 LAL) : Un patient atteint de LNH a présenté une maladie stable (SD), Un patient atteint de LNH présentait une maladie stable (SD) et un second patient atteint de LAL présentait une maladie progressive (PD) lors de l'évaluation à 4 semaines - Deux RC ont persisté pendant plus de 6 mois, dont un à 34 semaines et toujours en cours - Deux réponses (1 CR et 1 PR) ont été observées chez des patients qui avaient rechuté après un précédent traitement autologue CAR-T - Excellente sécurité avec aucun syndrome de neurotoxicité associée aux cellules immunitaires effectrices (ICANS) et aucune maladie du greffon contre l'hôte (GvHD) attribuable aux cellules CAR-NKT - Syndrome de libération de cytokine (CRS) de grade 1 chez 2 patients atteints de LAL - Le patient B1 de la cohorte LAL a eu une réponse complète avec une récupération hématologique incomplète (CRi). A propos de l'étude de phase I du KUR-502 (cellules CAR-NKT CD19 allogéniques) chez les patients atteints de malignités à cellules B récidivantes ou réfractaires (ANCHOR).

L'étude de phase 1 est un essai ouvert d'escalade de dose. Les cellules NKT ont été isolées à partir du produit de la leucaphérèse d'un individu sain non apparié HLA, transduites avec le CAR, expansées ex vivo pendant 14 jours (pureté NKT de 99,8 %) et cryoconservées. Les sujets ont été traités en ambulatoire et ont reçu 107 (DL 1) ou 3×107 (DL 2) cellules CAR-NKT par mètre carré de surface corporelle après un conditionnement lymphodéplétant avec cyclophosphamide/fludarabine.

Les événements indésirables ont été évalués selon les critères du NCI. Lorsqu'ils étaient accessibles, les patients ont subi des biopsies carottées d'un site impliqué 2 à 5 semaines après la perfusion. La réponse au traitement a été évaluée à 4 semaines selon les critères de Lugano (pour les LNH) ou les directives du NCCN (pour les LAL).