Les autorités de santé ont approuvé la thérapie génique de Bluebird bio pour les patients atteints de bêta-thalassémie, une maladie rare nécessitant des transfusions sanguines régulières. L’action de la biotech s’est envolée après l’annonce, mais il reste un obstacle : le prix record du traitement, à 2,8 millions de dollars, devrait refroidir les assureurs.
bluebird bio, Inc. est une société de biotechnologie. La société se concentre sur la recherche, le développement et la commercialisation de thérapies géniques potentiellement curatives pour des maladies génétiques graves, basées sur sa plateforme d'ajout de gènes par vecteur lentiviral (LVV). Ses principaux programmes de thérapie génique concernent la drépanocytose, la thalassémie B et l'adrénoleucodystrophie cérébrale, et elle fait progresser la recherche pour appliquer de nouvelles technologies à ces maladies et à d'autres. Elle dispose de deux thérapies géniques : ZYNTEGLO (betibeglogene autotemcel) et SKYSONA (elivaldogene autotemcel). ZYNTEGLO est la première thérapie génique destinée aux personnes atteintes de thalassémie B qui ont besoin de transfusions régulières de globules rouges. SKYSONA (elivaldogene autotemcel), également connu sous le nom d'eli-cel, est utilisé pour ralentir la progression du dysfonctionnement eurologique chez les garçons âgés de 4 à 17 ans atteints d'adrénoleucodystrophie cérébrale précoce et active (CALD). Elle développe également (lovotibeglogene autotemcel), également connu sous le nom de lovo-cel, en tant que traitement unique pour les patients atteints de drépanocytose.
Par La Rédaction
BLUEBIRD BIO, INC. 
