bluebird bio, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé LYFGENIA ? (lovotibeglogene autotemcel), également connu sous le nom de lovo-cel, pour le traitement de la drépanocytose chez les patients âgés de 12 ans et plus ayant des antécédents d'événements vaso-occlusifs. Cette approbation marque également la troisième thérapie génique ex vivo approuvée par la FDA pour une maladie génétique rare et la deuxième approbation par la FDA pour un trouble héréditaire de l'hémoglobine, consolidant ainsi la position de bluebird en tant que leader dans le domaine de la thérapie génique.

LYFGENIA sera disponible dans le réseau établi par bluebird bio de centres de traitement qualifiés (QTC), qui reçoivent une formation spécialisée pour administrer des thérapies géniques complexes comme LYFGENIA. Des informations sur le réseau de QTC de bluebird, ainsi qu'un soutien personnalisé axé sur les besoins de chaque patient tout au long de son parcours de traitement, sont disponibles par le biais du programme de soutien aux patients de bluebird, my bluebird support. Comme nous l'avons déjà signalé, trois patients sont décédés au cours des essais cliniques de LYFGENIA ; l'un d'entre eux est décédé d'une mort cardiaque subite due à une maladie sous-jacente et les deux autres d'une leucémie myéloïde aiguë, après avoir été traités avec une version antérieure de LYFGENIA utilisant un processus de fabrication et une procédure de transplantation différents.

Au moment de l'approbation initiale du produit, deux patients traités avec une version antérieure de LYFGENIA utilisant un nouveau procédé de fabrication et une nouvelle procédure de transplantation (étude 1, groupe A) ont développé une leucémie myéloïde aiguë (LMA). Étude de suivi à long terme après commercialisation : Les patients qui ont l'intention de recevoir un traitement par LYFGENIA sont encouragés à s'inscrire à l'étude, si elle est disponible, pour évaluer l'innocuité à long terme de LYFGENIA et le risque de tumeurs malignes survenant après le traitement par LYFGENIA en appelant bluebird bio au 1-833-999-6378. Les patients qui ont reçu LYFGENIA sont susceptibles d'obtenir un résultat positif au test d'amplification en chaîne par polymérase (PCR) pour le VIH en raison de l'ADN proviral BB305 LVV intégré, ce qui peut entraîner un résultat faussement positif au test d'amplification en chaîne par PCR pour le VIH.

Trois patients sont décédés au cours des essais cliniques de LYFGENIA ; un de mort cardiaque rapide due à une maladie sous-jacente, et deux de leucémie myéloïde aiguë qui ont été traités avec une version plus récente de LYFGENIA utilisant un processus de fabrication et une procédure de transplantation différents (étude 1, groupe A). Tous les énoncés qui ne sont pas des énoncés de faits historiques sont, ou peuvent être considérés comme étant, des énoncés prospectifs, tels que les énoncés concernant le potentiel thérapeutique de LYFGENIA, y compris l'impact transformateur et potentiellement curatif qu'il peut avoir pour les patients ; la commercialisation de LYFGENIA, y compris, mais sans s'y limiter, sa disponibilité, et le moment où elle sera disponible, dans les QTC ; et la disponibilité des services offerts par mon programme de soutien bluebird pour soutenir le traitement des patients. Ces risques et incertitudes comprennent, entre autres, les retards et les défis liés à la commercialisation et à la fabrication des produits de bluebird ; les coûts internes et externes requis pour les activités en cours et prévues de bluebird, et l'impact qui en résulte sur les dépenses et l'utilisation des liquidités, ont été, et pourraient être à l'avenir, plus élevés qu'au cours du premier semestre de l'année.