bluebird bio, Inc. a annoncé que de nouvelles données sur l'efficacité à long terme, la sécurité et la qualité de vie liée à la santé (HRQoL) de ses programmes de thérapie génique par vecteur lentiviral (LVV) chez les patients atteints de drépanocytose ayant des antécédents d'événements vaso-occlusifs et chez les patients atteints de bêta-thalassémie nécessitant des transfusions régulières de globules rouges seront présentées lors du 65ème congrès annuel de l'American Society of Hematology (ASH) et de son exposition. bluebird bio présentera des données actualisées sur le suivi du lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel) chez des patients drépanocytaires des études HGB-206 Group C et HGB-210, suivis jusqu'à 60 mois (médiane de 35.5 mois), démontrant une production soutenue d'hémoglobine AT87Q et une résolution quasi-complète des événements vaso-occlusifs (EVO) et des EVO sévères, ainsi que des améliorations soutenues de la qualité de vie. Le régime de traitement lovo-cel reflète largement les effets secondaires connus du prélèvement de cellules souches hématopoïétiques et du régime de conditionnement au busulfan, ainsi que de la drépanocytose sous-jacente.

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a précédemment accepté la demande de licence de produit biologique (BLA) pour lovo-cel en vue d'une évaluation prioritaire et a fixé la date butoir du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) au 20 décembre 2023. beti-cel a été approuvé par la FDA en août 2022 et est commercialisé aux États-Unis sous le nom de ZYNTEGLO. Lorsque les patients sont porteurs du gène de la globine bA-T87Q, leurs globules rouges (GR) peuvent produire de l'hémoglobine anti-sickling (HbAT87Q) qui diminue la proportion d'HbS, dans le but de réduire la maladie des GR, l'hémolyse et d'autres complications.

Le programme de développement clinique de bluebird bio pour le lovo-cel comprend l'étude de phase 1/2 HGB-205 achevée et les études de phase 1/2 HGB-206 et de phase 3 HGB-210 en cours. bluebird bio mène également une étude de suivi à long terme sur la sécurité et l'efficacité (LTF-307) pour les personnes qui ont été traitées avec le lovo-cel dans le cadre d'études cliniques sponsorisées par bluebird bio. La Food and Drug Administration (FDA) a accepté la demande d'autorisation de mise sur le marché de lovo-cel (BLA) en vue d'une évaluation prioritaire et a fixé la date butoir de la PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) au 20 décembre 2023.

La FDA a précédemment accordé à lovo-cel la désignation de médicament orphelin, la désignation de procédure accélérée, la désignation de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) et la désignation de maladie pédiatrique rare. Ces risques incluent, mais ne sont pas limités à : des retards supplémentaires dans le développement des programmes, y compris l'imposition de nouveaux arrêts cliniques, qui peuvent avoir un impact sur la capacité à respecter les délais prévus et augmenter les coûts ; le risque que les résultats d'efficacité et de sécurité des essais cliniques antérieurs et en cours ne se poursuivent pas ou ne soient pas observés chez d'autres patients traités avec les produits candidats ; le risque d'insertion oncogénique ou d'autres patients à déclarer traités avec les produits candidats ; le risque d'insertion oncogénique ou d'autres patients à déclarer.