bluebird bio, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté la demande de licence de produit biologique (BLA) pour le lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel) en vue d'une évaluation prioritaire. Lovo-cel est une thérapie génique unique potentiellement transformatrice pour les personnes atteintes de drépanocytose âgées de 12 ans et plus qui ont des antécédents d'événements vaso-occlusifs (EVA). La demande d'autorisation de mise sur le marché comprend également des données sur la sécurité de 50 patients traités dans le cadre de l'ensemble du programme lovo-cel, dont six patients suivis pendant six ans ou plus, ce qui représente le suivi le plus long de tous les programmes de thérapie génique pour la drépanocytose.

En cas d'approbation, lovo-cel sera la troisième thérapie génique ex-vivo de bluebird bio approuvée par la FDA pour une maladie génétique rare et sa deuxième approbation par la FDA pour une maladie héréditaire de l'hémoglobine, s'appuyant sur plus d'une décennie de leadership en matière de thérapie génique. La FDA accorde le statut d'examen prioritaire aux thérapies susceptibles d'apporter des améliorations significatives dans le traitement, le diagnostic ou la prévention de maladies graves. Le délai d'examen est de six mois à compter de la date de dépôt de la demande, alors que le délai d'examen normal est de dix mois. La FDA a déjà accordé à lovo-cel la désignation de médicament orphelin, la désignation de procédure accélérée, la désignation de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) et la désignation de maladie pédiatrique rare.

À propos de la drépanocytose (SC D) La drépanocytose (SC D). La drépanocytose (SC D). La drépanocytose est une maladie génétique complexe et évolutive associée à des crises douloureuses débilitantes et imprévisibles, à l'anémie, à des lésions irréversibles des organes vitaux et à une mort prématurée.

Tous les énoncés qui ne sont pas des énoncés de faits historiques sont, ou peuvent être considérés comme étant, des énoncés prospectifs, y compris, sans s'y limiter, les énoncés concernant : le potentiel thérapeutique de lovo-cel, y compris son potentiel en tant que thérapie transformatrice pour la communauté de la drépanocytose ; l'approbation possible de lovo-cel par la FDA et le calendrier prévu pour cette approbation réglementaire, y compris la période d'examen raccourcie de la FDA pour les thérapies désignées pour un examen prioritaire ; et la capacité de bluebird bio à poursuivre des thérapies géniques créatives pour donner aux patients et à leurs familles plus de jours bluebird. Ces déclarations prospectives sont basées sur les performances historiques et les attentes et projections actuelles concernant les résultats financiers, les buts, les plans et les objectifs futurs de la société et impliquent des risques, des hypothèses et des incertitudes inhérents, y compris des facteurs internes ou externes qui pourraient retarder, détourner ou modifier l'un d'entre eux au cours des prochaines années, qui sont difficiles à prévoir, qui peuvent échapper à tout contrôle et qui pourraient faire en sorte que les résultats financiers, les buts, les plans et les objectifs futurs diffèrent matériellement de ceux qui sont exprimés ou sous-entendus dans les déclarations.