Bluebird bio, Inc. soumet à la FDA une demande d'autorisation de mise sur le marché du lovotibeglogene autotemcel pour les patients atteints de drépanocytose âgés de 12 ans et plus et présentant des antécédents d'événements vaso-occlusifs
Le 24 avril 2023 à 13:31
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bluebird bio, Inc. a annoncé le dépôt d'une demande d'autorisation de mise sur le marché (Biologics License Application, BLA) auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour la thérapie génique lovotibeglogene autotemcel (lovo-cel) chez les patients atteints de drépanocytose âgés de 12 ans et plus et ayant des antécédents d'événements vaso-occlusifs (VOE). La BLA comprend une demande d'examen prioritaire qui, si elle est acceptée, réduira le délai d'examen de la demande par la FDA à six mois à compter de la date de dépôt, contre un délai d'examen standard de 10 mois. S'il est approuvé, Lovo-cel sera la troisième thérapie génique ex-vivo de bluebird bio approuvée par la FDA pour une maladie génétique rare et sa deuxième approbation par la FDA pour une maladie héréditaire de l'hémoglobine, s'appuyant sur plus d'une décennie de leadership dans la thérapie génique.
Lovo-cel est la thérapie génique la plus étudiée pour la drépanocytose. La demande d'autorisation de mise sur le marché est basée sur les résultats d'efficacité obtenus auprès de 36 patients de la cohorte HGB-206 du groupe C, avec un suivi médian de 32 mois, et de deux patients de l'étude HGB-210, avec un suivi de 18 mois chacun. La demande de BLA comprend également des données sur la sécurité de 50 patients traités dans le cadre de l'ensemble du programme Lovo-cel, dont six patients suivis depuis six ans ou plus.
La FDA a déjà accordé à lovo-cel la désignation de médicament orphelin, la désignation de procédure accélérée, la désignation de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) et la désignation de maladie pédiatrique rare pour le traitement de la maladie de Creutzfeldt-Jakob.
bluebird bio, Inc. est une société de biotechnologie. La société se concentre sur la recherche, le développement et la commercialisation de thérapies géniques potentiellement curatives pour des maladies génétiques graves, basées sur sa plateforme d'ajout de gènes par vecteur lentiviral (LVV). Ses principaux programmes de thérapie génique concernent la drépanocytose, la thalassémie B et l'adrénoleucodystrophie cérébrale, et elle fait progresser la recherche pour appliquer de nouvelles technologies à ces maladies et à d'autres. Elle dispose de deux thérapies géniques : ZYNTEGLO (betibeglogene autotemcel) et SKYSONA (elivaldogene autotemcel). ZYNTEGLO est la première thérapie génique destinée aux personnes atteintes de thalassémie B qui ont besoin de transfusions régulières de globules rouges. SKYSONA (elivaldogene autotemcel), également connu sous le nom d'eli-cel, est utilisé pour ralentir la progression du dysfonctionnement eurologique chez les garçons âgés de 4 à 17 ans atteints d'adrénoleucodystrophie cérébrale précoce et active (CALD). Elle développe également (lovotibeglogene autotemcel), également connu sous le nom de lovo-cel, en tant que traitement unique pour les patients atteints de drépanocytose.
Bluebird bio, Inc. soumet à la FDA une demande d'autorisation de mise sur le marché du lovotibeglogene autotemcel pour les patients atteints de drépanocytose âgés de 12 ans et plus et présentant des antécédents d'événements vaso-occlusifs
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